Nový výzkum v oblasti mitochondriální terapie
Společnost BPGbio prezentovala na konferenci Mitochondrial Medicine Conference pořádané United Mitochondrial Disease Foundation výsledky výzkumu experimentální terapie s označením BPM31510. Tato látka je vyvíjena jako potenciální léčba primárního deficitu koenzymu Q10. Aktuálně neexistuje žádná terapie schválená americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), která by se zaměřovala na tento konkrétní stav. Standardní perorální suplementace koenzymem Q10 se v klinické praxi potýká s omezenou biologickou dostupností v cílových tkáních.
Klinická data a preklinické výsledky
Prezentované materiály zahrnovaly výsledky sledování čtyř dětských pacientů, u nichž byl geneticky potvrzen primární deficit koenzymu Q10. Tito pacienti byli léčeni v režimu soucitného použití. Podle informací společnosti byla látka BPM31510 dobře tolerována a u subjektů nebyly zaznamenány žádné klinicky významné nežádoucí účinky související s podávanou terapií. Pozorované zlepšení v oblastech ataxie a mobility se u těchto pacientů projevilo již po čtyřech týdnech léčby.
Translacionalní studie provedené na myších modelech naznačují schopnost látky BPM31510 zvýšit hladinu koenzymu Q10 v mozkové a ledvinné tkáni. Tyto poznatky podporují předpoklad, že terapie je schopna dosáhnout cílových tkání a přispět k úpravě mitochondriálního metabolismu u postižených organismů.
Další vývoj a plánování studií
Společnost BPGbio již absolvovala jednání typu Type C s americkým úřadem FDA, na kterém byl stanoven postup pro pozdní fázi vývoje léku. Na základě této shody se připravuje klíčová klinická studie fáze 3. V rámci konference v Orlandu probíhají také odborná setkání, jejichž cílem je stanovení vhodných primárních a sekundárních cílů studie a nastavení finálního designu klinického hodnocení.