Nový výzkumný program zaměřený na Parkinsonovu chorobu
Společnost Harness Therapeutics získala grant od nadace The Michael J Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF). Cílem dvouletého výzkumného projektu je vývoj terapeutického postupu zaměřeného na specifickou skupinu pacientů s Parkinsonovou chorobou, kteří jsou nositeli mutace genu GBA1. Tato genetická varianta představuje jeden z nejčastějších rizikových faktorů pro vznik onemocnění a je spojována s jeho dřívějším nástupem a rychlejší progresí.
Nové terapeutické strategie
Současná léčba Parkinsonovy choroby se primárně orientuje na tlumení symptomů, jako jsou poruchy hybnosti, třes nebo ztuhlost. Přístup společnosti Harness Therapeutics se zaměřuje na biologické příčiny progrese onemocnění. Výzkum se koncentruje na protein glukocerebrosidázu, známý pod zkratkou GCase. Snížená aktivita tohoto proteinu je u pacientů s mutací GBA1 dlouhodobě pozorovaným jevem.
Na rozdíl od metod usilujících o pouhé zvýšení hladiny GCase, navrhuje společnost duální přístup. Cílem je současně ovlivnit hladinu GCase a proteinu LIMP2, který funguje jako transportní partner a zajišťuje správnou distribuci GCase uvnitř buněk. Předpokládá se, že současné zacílení na oba proteiny by mohlo být z hlediska léčby efektivnější než zaměření pouze na samotnou glukocerebrosidázu.
Buněčné procesy a neurodegenerace
Výzkum se opírá o narůstající vědecký konsenzus ohledně významu systémů pro odstraňování buněčného odpadu u neurodegenerativních onemocnění. Pokud tyto mechanismy selhávají, dochází k hromadění poškozených proteinů, což vede k destrukci neuronů. Strategie společnosti Harness Therapeutics využívá její vlastní platformu označovanou jako MISBA. Během nadcházejících dvou let má být cílem projektu získání důkazů o konceptu a identifikace vhodných kandidátů pro další vývoj.
Širší kontext výzkumu
Kromě Parkinsonovy choroby vyvíjí Harness Therapeutics léčebné postupy i pro další neurodegenerativní onemocnění, včetně Huntingtonovy choroby, ALS a Alzheimerovy choroby. Úspěch v oblasti Parkinsonovy choroby by teoreticky mohl přinést poznatky využitelné i u jiných diagnóz spojených s procesem stárnutí. Aktuálně se program nachází v počáteční fázi vývoje a další kroky budou záviset na výsledcích probíhajícího výzkumu.