Vývoj v oblasti léčby kardiovaskulárních onemocnění
Australský regulační úřad Therapeutic Goods Administration udělil společnosti Scribe Therapeutics povolení k zahájení první fáze klinického testování na lidech u experimentální terapie s označením STX-1150. Tento přípravek využívá technologii CRISPR k dlouhodobému snižování hladiny LDL cholesterolu u pacientů se zvýšeným kardiovaskulárním rizikem.
Současná medicínská praxe při léčbě vysokého cholesterolu spoléhá převážně na dlouhodobé podávání léků, jako jsou statiny, nebo na pravidelné injekce. Účinnost této léčby je v reálných podmínkách často omezena špatnou adherencí pacientů k terapii, vedlejšími účinky nebo pozdním zahájením intervence, kdy již v tepnách došlo k nevratnému poškození. Nový přístup společnosti Scribe Therapeutics se zaměřuje na vytvoření jednorázové terapie, která by mohla zajistit trvalejší ochranu.
Princip fungování epigenetického umlčování
Terapie STX-1150 nevyužívá tradiční metodu trvalé úpravy genomu. Namísto přímého zásahu do sekvence DNA využívá společnost Scribe Therapeutics technologii označenou jako epigenetické umlčování. Mechanismus je zacílen na gen PCSK9 v játrech, jehož potlačení vede k efektivnější regulaci hladiny cholesterolu v krvi.
Vědecký základ tohoto postupu vychází z poznatků o přirozené genetické ochraně. U jedinců, kteří disponují přirozeně nižší funkcí genu PCSK9, je dlouhodobě sledována nižší hladina LDL cholesterolu a statisticky významně nižší výskyt ischemické choroby srdeční. Cílem terapie je simulovat tento ochranný efekt pomocí platformy ELXR. Výhodou zvoleného postupu má být možnost reverzibility zásahu, což jej odlišuje od trvalých editací genomu a představuje potenciální alternativu ke stávající chronické medikaci.
Průběh klinického hodnocení
Klinická studie první fáze bude probíhat v Austrálii a na Novém Zélandu. Do programu bude zařazeno až 64 dospělých pacientů se zvýšenou hladinou LDL cholesterolu. Účastníkům budou podávány vzestupné dávky experimentální látky a následně budou sledováni po dobu jednoho roku.
První klinické pracoviště bylo otevřeno v nemocnici Victorian Heart Hospital při Monash Health pod vedením kardiologa Stephena Nichollse. Výsledky této studie budou určující pro další vývoj metod zaměřených na dlouhodobou prevenci a snižování rizika kardiovaskulárních chorob, které zůstávají celosvětově hlavní příčinou úmrtnosti. Výzkum ukazuje na širší trend v moderní medicíně, kdy se pozornost přesouvá od léčby následků chronických onemocnění k včasným genetickým intervencím, které mají potenciál zabránit vzniku poškození organismu v dlouhodobém horizontu.