Spolupráce společností Madrigal a Arrowhead v oblasti léčby MASH
Společnost Madrigal Pharmaceuticals získala dne 5. května 2026 exkluzivní celosvětovou licenci na vývoj, výrobu a komercializaci léčivého přípravku ARO-PNPLA3. Tento preparát je určen k léčbě steatohepatitidy spojené s metabolickou dysfunkcí, známé pod zkratkou MASH. V rámci uzavřené dohody uhradí Madrigal počáteční poplatek ve výši 25 milionů dolarů. Celková hodnota transakce může dosáhnout až jedné miliardy dolarů, přičemž zbývající částka je vázána na dosažení stanovených milníků ve vývoji, regulačním procesu a následném prodeji. Součástí ujednání jsou rovněž licenční poplatky, které se budou pohybovat v rozmezí od vyšších jednotek až po střední desítky procent z prodejů.
Výsledky klinického hodnocení
Klinická data z první fáze testování, zveřejněná v časopise The New England Journal of Medicine, uvádějí snížení obsahu tuku v játrech až o 46 procent u pacientů s homozygotní mutací PNPLA3 I148M. Tento účinek byl zaznamenán po 12 týdnech léčby, přičemž pokles byl patrný již po šesti týdnech a přetrvával po dobu 24 týdnů. Bezpečnostní profil léku byl v rámci studie hodnocen jako příznivý. Uvedená data vycházejí ze studie realizované ve Spojených státech, které se zúčastnila skupina tvořená z 93 procent osobami hispánského či latinskoamerického původu. Doplňující informace poskytla menší klinická studie provedená v Japonsku.
Strategický význam transakce
Díky této licenční smlouvě přecházejí veškerá globální práva na vývoj a komercializaci přípravku na společnost Madrigal. Pro firmu Arrowhead představuje dohoda zdroj příjmů založený na dosahování stanovených cílů a budoucích prodejích. Společnost Madrigal si tímto krokem rozšiřuje své portfolio zaměřené na léčbu MASH o technologii založenou na geneticky cílené interferenci RNA.