Nová klinická studie pro amyotrofickou laterální sklerózu
Společnost VectorY Therapeutics získala povolení od U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency a schválení od European Medicines Agency pro zahájení klinické studie fáze 1/2 PIONEER-ALS. Tato studie se zaměřuje na hodnocení léčiva VTx-002 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).
Schválení rozšiřují studii, která již probíhá ve Spojených státech. Nyní zahrnují také evropská klinická pracoviště v Belgii a Nizozemsku, jež budou sloužit jako hlavní evropská centra pro tuto studii.
Podrobnosti studie PIONEER-ALS
PIONEER-ALS je multicentrická, otevřená studie s eskalací dávky, která hodnotí dvě úrovně dávkování VTx-002. Předpokládá se, že do studie bude zařazeno 12 dospělých pacientů napříč Spojenými státy, Evropou a Spojeným královstvím. Hlavními cíli studie jsou vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a předběžné účinnosti léčiva. Sekundární a exploratorní měření zahrnují trajektorie biomarkerů, jako je neurofilament light chain a TDP-43 pathway, a klinické parametry, mezi něž patří skóre ALSFRS-R, pomalá vitální kapacita, ruční dynamometrie a přežití.
Charakteristika VTx-002
VTx-002 je vektorizovaná protilátka, navržená k cílení na patologický protein TDP-43. Předpokládá se, že umožňuje trvalou expresi protilátky v centrálním nervovém systému. Podle informací společnosti jsou agregáty TDP-43 přítomny až u 97 procent pacientů s ALS. Nedávno byl ve Spojených státech léčen první účastník studie na hlavním zkušebním pracovišti.