Společnost Flagship Pioneering se sídlem v Cambridge, Massachusetts, představila novou entitu Serif Biomedicines. Cílem tohoto podniku je etablovat modifikovanou DNA jako novou třídu léčiv. Pro rozvoj platformy a raných programů objevování léčiv bylo počátečně vyčleněno 50 milionů dolarů.
Koncept modifikované DNA
Modifikovaná DNA kombinuje vlastnosti mRNA a genové terapie, přičemž zároveň zmírňuje jejich známá omezení. Tato technologie má umožnit vývoj léčiv, která budou programovatelná, škálovatelná, dlouhodobě účinná a umožňující opakované podání.
Technologický přístup společnosti Serif
Technologická platforma společnosti Serif propojuje několik klíčových prvků. Patří mezi ně chemicky přepracovaná DNA, jejímž cílem je redukovat vrozenou imunogenicitu. Dále využívá mRNA kofaktory, které jsou dodávány společně s DNA pro zlepšení jejího vstupu do buněčného jádra. Součástí jsou také lipidové nanočástice, optimalizované pro opakované podání a cílenou distribuci. Design sekvencí je řízen umělou inteligencí a celý proces zahrnuje škálovatelnou výrobu.
Počáteční zaměření a výsledky
Počáteční programy objevování léčiv se zaměřují na vzácná geneticky definovaná onemocnění a na programování imunity. Společnost uvádí, že preklinické intravenózní studie provedené na primátech, které nejsou lidmi, prokázaly tolerabilitu a trvalou genovou expresi. Platforma je chráněna více než 20 patentovými rodinami, včetně již udělených amerických patentů.
Vznik a vedení společnosti
Společnost Serif Biomedicines byla založena v roce 2021 v rámci Flagship Labs. Mezi jejími spoluzakladateli jsou Noubar Afeyan a Jacob Rubens. Funkci výkonného ředitele zastává Jacob Rubens a vědeckým ředitelem je Pete Smith.