### Dohoda o vývoji genové terapie pro střední stadium věkem podmíněné makulární degenerace
Společnosti Ikarovec Ltd a VectorBuilder uzavřely exkluzivní celosvětovou opční dohodu, která dává společnosti Ikarovec práva na využití patentované technologie AAV kapsidů společnosti VectorBuilder. Tato technologie má být kombinována s genovou terapií IKAR‑003, která je vyvíjena pro léčbu středního stadia věkem podmíněné makulární degenerace (AMD). Pro toto stadium onemocnění v současnosti neexistují schválené farmakologické terapie a nese vysoké riziko progrese k závažné ztrátě zraku.
V rámci této opční dohody, od níž se očekává, že povede ke strategickému partnerství, by společnost Ikarovec byla zodpovědná za klinický vývoj a komercializaci IKAR‑003, pokud se technologie kapsidů prokáže jako vhodná. Na základě potenciálu programu se předpokládá, že hodnota navrhované transakce přesáhne jednu miliardu dolarů.
### Nové přístupy k aplikaci a mechanismu účinku
Nová platforma kapsidů společnosti VectorBuilder je navržena tak, aby umožňovala intravitreální podání přípravku IKAR‑003 prostřednictvím minimálně invazivní injekce v ambulantním prostředí. Cílem je rozšířit dostupnost léčby pro pacienty ve středním stadiu AMD, u nichž je prevence progrese onemocnění považována za zásadní. IKAR‑003 je konstruována jako jednorázová duálně působící AAV genová terapie, jejímž záměrem je kombinovat neuroprotekci a modulaci komplementu k zachování zrakových funkcí a oddálení progrese do geografické atrofie nebo vlhké formy AMD.
Dohoda navazuje na širší portfolio duálně působících sítnicových genových terapií společnosti Ikarovec, včetně přípravku IKAR‑001, který je plánován na zahájení klinických studií koncem roku 2026 pro léčbu geografické atrofie, ovšem s odlišnou cestou podání. Platforma DeepCap společnosti VectorBuilder, využívající umělou inteligenci, prokázala ve studiích na primátech nehumánního typu, že její kapsidy jsou schopny s vysokou účinností transdukovat široké oblasti sítnice, včetně buněk makuly, po intravitreálním podání. Společnosti se domnívají, že tato schopnost podpoří širší přístup pacientů k léčbě a rozsáhlou adopci, pokud bude klinický vývoj úspěšný.
### Informace o zúčastněných společnostech
Společnost Ikarovec, se sídlem v Norwichi v Anglii, se specializuje na duálně působící genové terapie pro oční onemocnění ohrožující zrak a klade si za cíl přizpůsobit strategie podání stadiu onemocnění. VectorBuilder je globální poskytovatel technologií pro genovou terapii s odbornými znalostmi v oblasti optimalizace AAV a výroby splňující požadavky GMP.