Pozitivní data fáze 1 pro VNA-318: Vandria hlásí průnik do mozku u kandidáta pro léčbu Alzheimerovy choroby
Společnost Vandria oznámila klíčové výsledky své první klinické studie fáze 1 na lidech s látkou VNA-318, malomolekulárním terapeutikem pro potenciální léčbu Alzheimerovy choroby. Zjištění, která byla představena na 18. konferenci Clinical Trials in Alzheimer’s Disease (CTAD) v San Diegu, ukázala, že lék byl dobře tolerován, pronikl do mozku a vyvolal statisticky významnou, dávkově závislou změnu v klíčovém plazmatickém biomarkeru, což naznačuje úspěšné zacílení (target engagement).
Charakteristika a mechanismus VNA-318
Podle společnosti Vandria je VNA-318 perorálně biologicky dostupný a proniká do mozku. Lék je navržen tak, aby moduloval nový cíl spojený s funkcí mitochondrií a zánětem.
V preklinických modelech prokázal VNA-318 okamžité pro-kognitivní účinky (zlepšená paměť a učení) i dlouhodobé účinky modifikující onemocnění (snížení neurozánětu a toxické agregace proteinů, zlepšená funkce mitochondrií).
Klíčové výsledky studie fáze 1 (VNA-318-01)
Ve studii fáze 1 (VNA-318-01) dostávalo 92 zdravých mužských účastníků jednotlivé nebo vícenásobné stoupající dávky v randomizovaném, dvojitě zaslepeném uspořádání. Společnost oznámila následující zjištění:
- Bezpečnost: Nebyly zaznamenány žádné závažné nežádoucí události ani přerušení léčby.
- Farmakokinetika: Byla konzistentní s dávkováním jednou denně.
- Target Engagement: Bylo pozorováno jasné, dávkově závislé posuny v plazmatickém biomarkeru ($p < 0,001$), což signalizuje, že lék úspěšně zasáhl svůj cíl.
- Penetrace do CNS: Měření mozkomíšního moku (CSF) v jedné kohortě potvrdilo, že VNA-318 dosahuje terapeutických koncentrací v centrálním nervovém systému.
Na základě těchto výsledků plánuje Vandria posunout VNA-318 do klinických studií fáze 2 pro ověření konceptu (proof-of-concept). Společnost také poukázala na potenciál této sloučeniny pro léčbu dalších onemocnění CNS a poruch souvisejících s věkem. Její širší portfolio se navíc zaměřuje na nemoci mimo CNS, jako jsou onemocnění plic, jater a svalů.