Genové umlčování pro obnovu buněk: Společnost Junevity směřuje k fázi klinických studií pro léčbu metabolické dysfunkce v roce 2026
Biotechnologická společnost Junevity, která se zaměřuje na dlouhověkost, zdvojnásobila své počáteční financování na 20 milionů dolarů a připravuje se na zahájení klinického testování své první terapie pro buněčné přeprogramování založené na technologii siRNA. Tato společnost ze San Francisca vyvíjí léčebné postupy navržené k zvrácení buněčné dysfunkce u onemocnění souvisejících s věkem. Dosahuje toho selektivním umlčováním transkripčních faktorů, které řídí metabolický úpadek, chronický zánět a další znaky stárnutí.
Poté, co společnost Junevity oznámila počáteční financování ve výši 10 milionů dolarů, dnes zveřejnila další injekci ve výši 10 milionů dolarů, v čele s Goldcrest Capital a Godfrey Capital. Společnost uvedla, že tyto prostředky podpoří práci na jejím hlavním kandidátovi, látce JUN_01, ve fázi přípravy pro podání IND (Investigational New Drug) u diabetu 2. typu a obezity, přičemž první studie na lidech se očekávají ve druhé polovině roku 2026.
Přeprogramování buněk pomocí siRNA
Společnost Junevity, založená na UCSF v roce 2023, vychází z předpokladu, že mnoho komplexních onemocnění pramení z rozsáhlé transkripční dysregulace. S hromaděním poškození v tkáních dochází ke zkreslení genových sítí, což přispívá k narušené funkci mitochondrií, zvýšené zánětlivé signalizaci, ztrátě proteostázy a dalším procesům, které oslabují zdravou délku života.
Spoluzakladatelka Junevity, Dr. Janine Sengstack, ve své práci na UCSF ukázala, že potlačení jediného transkripčního faktoru v modelech lidských buněk může tyto vzorce resetovat a obnovit zdravější stav. Tato práce stála u zrodu vývojové platformy společnosti, která se snaží identifikovat nové cíle transkripčních faktorů a navrhovat molekuly siRNA schopné je specificky modulovat.
Přestože se přístup Junevity liší od jiných strategií částečného přeprogramování založených na Yamanaka faktorech, cíl je v zásadě stejný: vrátit buňky do mladšího a zdravějšího stavu. Pokroky v oblasti strojového učení umožnily přesnější mapování sítí transkripčních faktorů, zatímco dvě desetiletí pokroku v oblasti RNA interference připravila půdu pro léky na bázi siRNA. Tyto léky mohou umlčovat geny na úrovni mRNA, aniž by vyžadovaly strukturální „drogovatelnost“, kterou mnohé transkripční faktory postrádají.
JUN_01 a léčba metabolické dysfunkce
Hlavní program společnosti Junevity, JUN_01, je terapeutikum na bázi siRNA zaměřené na blíže nespecifikovaný transkripční faktor spojený s chronickou metabolickou dysfunkcí, signalizací inzulínu a regulací chuti k jídlu.
Generální ředitel Junevity, John Hoekman, uvedl: „Přeprogramováním metabolické tkáně do zdravého stavu vidíme hluboké a trvalé přínosy, které přesahují dnešní standard péče.“ V preklinických modelech společnost uvádí, že JUN_01 přeprogramoval metabolické tkáně směrem k profilům připomínajícím mladší, zdravější zvířata – snížení hladiny glukózy v krvi, zlepšení citlivosti na inzulín, výrazný úbytek hmotnosti selektivní na tuk a zachování svalové hmoty.
Dr. John Bamforth, bývalý hlavní marketingový ředitel společnosti Eli Lilly a poradce Junevity, uvedl: „JUN_01 nabízí jedinečnou a slibnou kombinaci zlepšené citlivosti na inzulín a úbytku hmotnosti, s dávkováním každých šest měsíců.“ Tento profil by mohl vyplnit důležitou potřebu pro účinnou a tolerovatelnou dlouhodobou léčbu diabetu a regulaci hmotnosti, a to buď samostatně, nebo v kombinaci s léky typu GLP-1.
Junevity si klade za cíl řešit některá omezení spojená s léky typu GLP-1 (jako jsou Ozempic nebo Wegovy), které již mění metabolickou medicínu. Preklinická data společnosti naznačují, že JUN_01 může zmírnit ztrátu svalové hmoty, problémy s tolerancí a návrat hmotnosti, které byly pozorovány u některých uživatelů GLP-1, a zároveň nabízí dávkovací režim, který by mohl zlepšit dodržování léčby.
Budoucí cíle
Mimo metabolismu má Junevity širší ambice aplikovat strategie buněčného resetování na tkáně postižené nemocemi souvisejícími s věkem. Společnost projevuje zájem také o neurodegeneraci, stavy spojené se svalovým úbytkem, jako je kachexie a sarkopenie, a osteoartritidu. Buduje tak rámec pro systematické obnovování buněčné homeostázy napříč orgány postiženými komplexními chorobami.