AGC Biologics a Repair Bio navazují partnerství pro vývoj mRNA terapie proti ateroskleróze
Globální smluvní vývojová a výrobní organizace (CDMO) AGC Biologics uzavřela nové partnerství se společností Repair Biotechnologies s cílem vyvinout terapeutikum na bázi mRNA, které cílí na aterosklerózu. Ateroskleróza je jedním z nejsmrtelnějších rizik pro srdce a přetrvávající výzvou v medicíně.
Terapie je navržena tak, aby rychle stabilizovala a redukovala nebezpečné usazeniny plaku ve velkých krevních cévách. Tím má řešit základní příčinu srdečních infarktů a mrtvic, které jsou zodpovědné za odhadovaných 27 % celkové lidské úmrtnosti.
Cíle a mechanismus terapie
Spolupráce je založena na práci Repair Bio v oblasti intracelulárního rozkladu cholesterolu a doplňuje ji zavedená pozice AGC Biologics ve výrobě mRNA. Cíl je ambiciózní: vyrobit klinicky použitelnou mRNA terapii zapouzdřenou v lipidových nanočásticích (LNP-mRNA), která bude moci rychle postoupit do klinických studií bez zpoždění, která často brzdí inovace v počáteční fázi.
Společnost Repair Biotechnologies vyvíjí terapie, které se zaměřují na dlouhodobý problém toxického volného cholesterolu uvnitř buněk. Tento mechanismus přímo přispívá k růstu plaku, metabolické dysfunkci a kardiovaskulárnímu stárnutí. Přístup společnosti se snaží rozložit intracelulární cholesterol, čímž by mohl zvrátit onemocnění, které bylo historicky považováno za progresivní a nevratné.
CEO a spoluzakladatel Repair Biotechnologies, Reason, uvedl, že pro novou mRNA terapii zaměřenou na aterosklerotické kardiovaskulární onemocnění je robustní výrobní proces kritický.
Význam výrobního partnerství
Pro začínající společnosti pracující s mRNA platformami zůstává výroba významnou překážkou. AGC Biologics se profiluje jako komplexní partner pro celou vývojovou cestu: od návrhu plazmidové DNA, přes produkci a purifikaci mRNA, až po konečnou formulaci v lipidových nanočásticích.
Alberto Santagostino, CEO AGC Biologics, uvedl, že díky tomu mohou být pro klienty, jako je Repair Biotechnologies, nejefektivnějším a nejspolehlivějším dodavatelem cGMP (správné výrobní praxe), který dokáže převést mRNA léčbu ze preklinické do komerční fáze.
Partnerství je soustředěno kolem zařízení AGC Biologics v německém Heidelbergu, které dříve dodávalo plazmidovou DNA pro vakcínu Pfizer-BioNTech proti COVID-19. Zařízení využívá jednorázové výrobní systémy pro zkrácení časových harmonogramů a zvýšení flexibility a funguje v souladu s GMP standardy Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) a FDA.
LNP–mRNA platforma Repair Biotechnologies navazuje na loňská zjištění společnosti, která ukázala schopnost rychle zvrátit aterosklerózu u myší. Nové partnerství s AGC Biologics zajišťuje komplexní výrobu pro posun Repair Biotechnologies směrem ke studiím na lidech (first-in-human studies).
Budoucí směřování mRNA technologií
Toto partnerství značí další krok ve vývoji mRNA technologie, která se proslavila během pandemie a nyní se rozšiřuje do léčby chronických onemocnění souvisejících s věkem. Kandidát Repair Biotechnologies uplatňuje mRNA na metabolické dysfunkce, které urychlují kardiovaskulární pokles, obezitu a stárnutí.
Tím, že terapie umožní buňkám rozkládat toxický intracelulární cholesterol, usiluje o snížení velikosti a nestability arteriálních plaků a řeší základní příčinu akutních kardiovaskulárních příhod, namísto pouhého zvládání následných rizik. Pokud bude terapie úspěšná, mohla by rozšířit terapeutický rozsah mRNA do kategorie, která se historicky potýkala s omezenými nástroji a pomalým pokrokem.
Obě společnosti popisují spolupráci jako konvergenci odborných znalostí v klíčovém okamžiku pro obor. Očekává se, že posun mRNA od zaměření na infekční nemoci k metabolickým a kardiovaskulárním aplikacím rozšíří počet kandidátů vstupujících do klinického vývoje v příštím desetiletí.