Rona Therapeutics prezentuje data z Fáze 1 studie léku RN0361: Dlouhodobý účinek na snížení triglyceridů
Společnost Rona Therapeutics představila hlavní výsledky své první studie Fáze 1 u lidí (first-in-human) s kandidátem na lék RN0361. Jedná se o dlouhodobě působící malou interferující RNA (siRNA) cílenou na apolipoprotein C3 (ApoC3). Výsledky byly prezentovány na vědecké konferenci Americké kardiologické asociace (AHA) 2025 Scientific Sessions.
Klíčové výsledky Fáze 1
Studie hodnotila jednorázové podání léku RN0361 u dobrovolníků se zvýšenou hladinou triglyceridů (TG > 80 mg/dL). Zjištěno bylo trvalé snížení hladin ApoC3 a triglyceridů, které přetrvávalo nejméně šest měsíců.
Hlavní zjištění:
- ApoC3: RN0361 prokázal na dávce závislé potlačení ApoC3, které dosáhlo maximálního snížení o 93 %.
- Triglyceridy (TG): Hladiny triglyceridů se snížily až o 69 %.
- Kromě toho studie ukázala významné snížení non-HDL cholesterolu, VLDL-cholesterolu a zbytkového cholesterolu (remnant cholesterol).
Bezpečnost a dlouhodobá účinnost
Společnost uvedla, že během studie nedošlo k žádným závažným nežádoucím událostem souvisejícím s lékem. Hlášené nežádoucí události byly omezeny na mírné reakce v místě vpichu a přechodné zvýšení jaterních enzymů ALT/AST, což je v souladu s třídou léků GalNAc-siRNA (které využívají technologii zacílení na játra).
Díky dlouhodobé trvanlivosti účinku po jediné dávce, která trvala minimálně šest měsíců, má RN0361 potenciál stát se nejlepším lékem ve své třídě pro léčbu těžké hypertriglyceridémie a snížení aterogenních lipoproteinů. Z toho vyplývají důsledky pro prevenci akutní pankreatitidy a kardiovaskulárních onemocnění.
Plány pro Fázi 2
Společnost plánuje zahájit vývoj ve Fázi 2 u pacientů s těžkou hypertriglyceridémií. Přechod do Fáze 2 umožní hodnocení léku v cílových populacích pacientů a posouzení klinických přínosů spojených s prevencí pankreatitidy a snížením kardiovaskulárního rizika. Prezentace na konferenci AHA zvyšuje profil vývoje léků na bázi RNAi společnosti Rona Therapeutics v oblasti kardiovaskulárních onemocnění.