Nová data ze studie HELIOS-B ukazují, že vutrisiran snižuje gastrointestinální potíže u pacientů s ATTR-CM
Farmaceutická společnost Alnylam Pharmaceuticals zveřejnila nové post hoc výsledky ze své klinické studie Fáze 3 HELIOS-B, které naznačují, že u pacientů s transthyretinovou amyloidovou kardiomyopatií (ATTR-CM) léčených přípravkem vutrisiran byly pozorovány nižší míry gastrointestinálních (GI) nežádoucích událostí ve srovnání s placebem.
Podle společnosti bylo v celkové populaci studie užívání vutrisiranu spojeno s 42% nižším výskytem GI událostí oproti placebu. V analýzách podskupin bylo zaznamenáno 37% snížení v kohortě pacientů léčených vutrisiranem v monoterapii a 49% snížení u pacientů, kteří v době zahájení studie užívali stabilizátor transthyretinu tafamidis.
Při hodnocení specifických symptomů, jako je průjem, nevolnost a zvracení, data ukázala poměry sazeb (rate ratios, RR) pod 1 v rámci všech populací. Konkrétně pro průjem to bylo 0,46, pro nevolnost 0,35 a pro zvracení 0,16 v celkové populaci. Tyto poměry byly konzistentně nízké i v kohortách monoterapie a tafamidis. Společnost tvrdí, že nižší výskyt GI událostí se objevil již po třech měsících léčby a byl konzistentní napříč podtypy onemocnění (dědičná a wild-type forma).
V samostatné cenzurované analýze monoterapie (vylučující pacienty, kteří později zahájili léčbu tafamidisem) bylo podávání vutrisiranu spojeno s 32% snížením rizika kombinovaného cílového ukazatele celkové úmrtnosti a rekurentních kardiovaskulárních událostí po dobu 36 měsíců. Tato zjištění (poměr rizik 0,68; 95% interval spolehlivosti: 0,49–0,95; p = 0,022) jsou v souladu s primárními výsledky studie v monoterapii.
Nové analýzy posilují profil bezpečnosti a účinnosti vutrisiranu v monoterapii a podporují jeho potenciál jako diferencované volby pro léčbu první linie u pacientů s různým výchozím zdravotním stavem. Je to důležité, protože ATTR-CM je progresivní onemocnění, které kromě srdce často postihuje i gastrointestinální trakt.