AdVantage Therapeutics získala grant od NIA ve výši 2,5 milionu dolarů na podporu léku proti Alzheimerově chorobě
Biotechnologická společnost AdVantage Therapeutics, zaměřená na dlouhověkost, získala grant v rámci programu Small Business Innovation Research (SBIR) Fáze II ve výši 2,5 milionu dolarů od Národního institutu pro stárnutí (NIA). Tyto prostředky podpoří další vývoj jejího kandidáta na lék proti Alzheimerově chorobě s označením AD04. Biotechnologická firma se sídlem v Miami se v současné době připravuje na zahájení konfirmačních klinických studií Fáze 2b v Evropě, které mají vyhodnotit bezpečnost a účinnost terapie u pacientů v raném stadiu onemocnění.
AD04 je nově využíván jako terapeutikum pro Alzheimerovu chorobu, a to i přesto, že má dlouhou historii využití jako adjuvans ve vakcinačních programech u lidí i zvířat. Společnost jej nyní repurposuje jako novou třídu léčby s potenciálem jak pro okamžitou symptomatickou úlevu, tak pro dlouhodobou modifikaci onemocnění. Stávající bezpečnostní profil léku je klíčový pro přechod do pokročilých fází testování v rámci evropského procesu schvalování klinických studií a s podporou britského programu ILAP (Innovative Licensing and Access Pathway), který může poskytnout podmíněné schválení po studiích Fáze 2.
Generální ředitel společnosti AdVantage, Jeffrey Madden, k udělení grantu poznamenal: „Toto ocenění nás staví do pozice, kdy můžeme urychlit regulační dynamiku a přilákat strategické partnery nezbytné pro široký přístup pacientů k léčbě.“
Látka AD04 funguje jako imunomodulátor, reguluje imunitní systém s cílem snížit patologii onemocnění, místo aby přímo cílila na proteiny amyloid beta nebo tau. Jeho aktivita byla spojena s obnovou genů zapojených do metabolismu lipidů, zlepšením fagocytózy a snížením zánětu.
Látka poprvé upoutala pozornost během dřívější klinické studie, ve které byla použita jako kontrolní rameno proti jinému léku. Pacienti, kteří dostávali AD04, vykazovali statisticky pomalejší pokles kognitivních funkcí, kvality života a ztráty objemu hippocampu ve srovnání s jinými léčebnými skupinami. Tato zjištění byla nedávno potvrzena v publikaci v The Journal of Prevention of Alzheimer’s Disease, která zahrnovala nezávislé statistické analýzy prokazující, že účinky nebyly náhodné.
Další mechanistické poznatky byly představeny na loňské mezinárodní konferenci Alzheimer’s Association International Conference, kde bylo naznačeno, že AD04 obnovuje expresi klíčových proteinů zapojených do metabolismu lipidů. To by mohlo být základem jak symptomatických, tak i chorobu modifikujících účinků. Na zvířecích modelech léčba sjednotila profily exprese lipidových proteinů u starých myší s těmi mladými, což poukazuje na potenciální dopad na funkci hippocampu.
V loňském roce společnost AdVantage založila dceřinou společnost Klothea Bio, která se zaměřuje na terapie cílící na protein klotho. Klotho je protein spojovaný s dlouhověkostí a odolností vůči degenerativním změnám souvisejícím s věkem. Klothea usiluje o vývoj přístupů založených na technologii mRNA pro obnovení mladistvých hladin tohoto proteinu, přičemž počáteční studie jsou zaměřeny na metabolický syndrom s plánem rozšíření na neurodegenerativní onemocnění, rakovinu a další stavy související s věkem.