Vylepšená buněčná léčba Parkinsonovy nemoci: Nové preklinické výsledky
Společnost Clene Inc. nedávno představila výsledky preklinického výzkumu, které ukazují, že její přípravek CNM-Au8 zlepšuje zdraví buněk v novém modelu Parkinsonovy nemoci, který využívá dopaminergní neurony. Model je vytvořen z kožních buněk pacientů s familiární i sporadickou formou onemocnění. Model si zachovává charakteristiky spojené s věkem, což umožňuje pozorování relevantnější pro toto onemocnění.
Pozitivní účinky na buněčné zdraví
Ve studii CNM-Au8 zlepšil zdraví mitochondrií. Zvyšuje jejich membránový potenciál a objem a zároveň snižuje reaktivní formy kyslíku. Tyto účinky byly výraznější u neuronů s familiární formou Parkinsonovy nemoci, zatímco u sporadických případů byly mírnější. Dále léčba snížila hladiny zánětlivých proteinů, jako jsou CD40 a CXCL10, které jsou spojeny se stárnutím buněk, a to u sporadických neuronů.
Obnova metabolických procesů a genové exprese
CNM-Au8 také obnovil metabolismus buněk, což se projevilo zvýšením poměru NAD+/NADH v závislosti na dávce. U familiárních neuronů normalizoval přibližně 36 % metabolitů a u sporadických neuronů 17 %. Tato normalizace se týkala především metabolitů zapojených do TCA cyklu a metabolismu nukleotidů. Kromě toho CNM-Au8 posunul neregulovanou genovou expresi směrem k normálním hodnotám u obou typů neuronů. Během testování nebyly pozorovány žádné toxické účinky. To je v souladu s dosavadním klinickým profilem bezpečnosti přípravku, který byl používán u pacientů s ALS a roztroušenou sklerózou po dobu více než 1 000 pacientoroků.
Další kroky a prezentace
Společnost Clene uvedla, že tato data byla prezentována na setkání Michael J. Fox Foundation’s H2 Therapeutics Stewardship Meeting v New Yorku. Výsledky by měly podpořit další klinický vývoj CNM-Au8 pro léčbu Parkinsonovy nemoci.