Biotechnologická společnost Arrowhead Pharmaceuticals, která se specializuje na genové umlčování, uzavřela globální licenční a kolaborační dohodu s farmaceutickou společností Novartis. Cílem je vývoj experimentální terapie ARO-SNCA, která využívá technologii RNA interference k cílení na protein alfa-synuklein, spojený s Parkinsonovou nemocí a dalšími synukleinopatiemi.
Program ARO-SNCA využívá platformu Arrowhead s názvem TRiM, která umožňuje podkožní podání a doručení léčiva přímo do centrálního nervového systému. Hlavním cílem je snížit expresi genu, který kóduje alfa-synuklein, protein úzce spojený s patologií Parkinsonovy nemoci. Použitím RNA interference se má gen umlčet, což omezí produkci proteinu a může potenciálně změnit průběh nemoci. Technologie TRiM je navržena tak, aby umožnila cílené doručení RNAi terapií s cílem dosáhnout trvalého potlačení proteinů, které onemocnění způsobují, a to i v hlubokých oblastech mozku, které byly dříve pro genetické léky obtížně dosažitelné.
Pro Novartis tato dohoda představuje významné rozšíření jejich portfolia v oblasti neurovědy a ukazuje na jejich zájem o léky na bázi RNA, které se zaměřují na neurodegenerativní onemocnění. Podle Dr. Fiony Marshall z Novartis je pro efektivní léčbu Parkinsonovy nemoci nutný zcela nový přístup k doručování RNA léků do mozku a technologie TRiM má velký potenciál dosáhnout širokého a účinného doručení do klíčových mozkových struktur.
Pro společnost Arrowhead představuje dohoda významnou finanční injekci a příležitost rozšířit dosah své RNAi platformy i mimo své stávající portfolio. Po uzavření dohody, což se očekává v druhé polovině roku 2025, obdrží Arrowhead počáteční platbu 200 milionů dolarů. Dále by mohla získat až 2 miliardy dolarů na základě splnění vývojových, regulačních a komerčních milníků, a také licenční poplatky z budoucích prodejů.
Společnost Novartis získá výhradní celosvětovou licenci na výzkum, vývoj, výrobu a komercializaci ARO-SNCA, stejně jako na výběr dalších cílových programů mimo stávající portfolio Arrowhead, které budou vyvíjeny pomocí platformy TRiM. Arrowhead bude zodpovědný za dokončení preklinických prací potřebných k podání žádosti o klinickou studii, po jejímž schválení převezme Novartis veškeré další aspekty vývoje, výroby, medicínských záležitostí a komercializace.