Nový impuls pro regeneraci svalů: Juvena Therapeutics zahajuje první klinickou studii na lidech
Společnost Juvena Therapeutics, zabývající se biotechnologiemi v oblasti dlouhověkosti, zahájila svou první klinickou studii na lidech s vedoucím biologickým terapeutickým přípravkem určeným k regeneraci svalové tkáně. Terapie JUV-161, označovaná jako „inzulin pro svaly“, je endokrinní terapií pro regeneraci svalů, která prokázala účinnost v preklinických modelech podporou tvorby svalových vláken, zvrácením svalové atrofie, zvýšením síly a vytrvalosti a zlepšením metabolického zdraví.
JUV-161 je zpočátku zkoumán pro léčbu myotonické dystrofie typu 1 (DM1), oslabujícího dědičného onemocnění, pro které v současnosti neexistují žádné schválené léčby a které vede k progresivní degeneraci svalů, myotonii, srdečním komplikacím, šedému zákalu a inzulínové rezistenci. V loňském roce získala tato terapie od FDA označení Orphan Drug pro léčbu DM1.
Fáze klinického testování a budoucí plány
První studie na lidech, do které se nyní zařazují účastníci v Austrálii, je studie s jednorázovou stoupající dávkou, která hodnotí bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku u zdravých dospělých dobrovolníků. Cílem studie je podpořit širší strategii společnosti Juvena „pipeline v produktu“, která si klade za cíl vyvinout JUV-161 pro více indikací svalových onemocnění. Společnost uvádí, že plánuje příští rok podat žádost o schválení nového léčiva (Investigational New Drug application), aby postoupila do studií fáze II u pacientů s vrozenou DM1 a sarkopenií.
„Díky široké použitelnosti JUV-161 jsme opravdu nadšeni z potenciálu jeho vývoje a komercializace pro mnoho indikací, u kterých může obnovit zdraví svalů a v konečném důsledku vést k obnovení kvality života – to zahrnuje jedince žijící s myotonickou dystrofií, stejně jako širokou škálu sarkopenických stavů spojených se stárnutím, obezitou nebo dokonce cukrovkou,“ řekla Dr. Hanadie Yousef, generální ředitelka Juvena. „Díky svému přirozenému mechanismu účinku jsme prokázali a potvrdili, že má účinnost napříč mnoha preklinickými modely myopatií, od přirozené věkem podmíněné svalové atrofie u modelu sarkopenie až po atrofii vyvolanou glukokortikoidy.“
Přístup JUV-161, založený na upravené formě lidského inzulínu podobného růstového faktoru 2 (IGF2), se zaměřuje na obnovení signalizace AKT, klíčové dráhy, která reguluje růst, přežití a metabolismus svalů, ale je často narušena jak při onemocnění, tak při stárnutí.
„JUV-161 je přirozená endokrinní proteinová terapie, která pomůže obnovit kritickou proteinovou signalizaci v nemocném svalu na mladší, zdravé úrovně, abychom mohli obnovit zdraví svalů a v konečném důsledku obnovit kvalitu života jedinců žijících s mnoha indikacemi, kde ztráta svalů snižuje kvalitu života nebo délku života,“ uvedla Yousef. „JUV-161 je jedinečná tkáňová regenerační terapie, která se liší od jiných přístupů proti DM1, jako jsou anti-sense, RNA-cílené nebo genové terapie knockdown.“
Inovativní platforma JuvNET
Platforma JuvNET pro objevování léků společnosti Juvena integruje umělou inteligenci s biologií sekrečního systému kmenových buněk k identifikaci a úpravě terapeutických proteinů. Využívá proprietární proteinovou knihovnu a kombinuje kvantitativní proteomiku, multiomická data a vysokopropustné zobrazování k odhalení kandidátů na regenerační proteiny.
Přístup společnosti vedl k rostoucímu portfoliu biologických látek zaměřených na léčbu chronických svalových a metabolických poruch, včetně JUV-112, kandidáta zaměřeného na obezitu, který indukuje úbytek hmotnosti prostřednictvím zvýšeného energetického výdeje namísto potlačení chuti k jídlu. Juvena uvádí, že dosud identifikovala více než 50 biologicky aktivních proteinových zásahů s potenciálním terapeutickým přínosem napříč orgánovými systémy postiženými stavy, jako je plicní fibróza, jaterní fibróza a osteoartritida.
„Jak pokračujeme v odemykání terapeutického potenciálu prokázaného, avšak nedostatečně prozkoumaného zdroje biologických látek, Juvena je připravena identifikovat terapie měnící život pro regeneraci svalů a pro-metabolické terapie, které jsou velmi žádané napříč kategoriemi onemocnění,“ řekl Dr. Jeremy O’Connell, hlavní vědecký pracovník Juveny.
V roce 2022 získala Juvena 41 milionů dolarů v kole financování Series A, které společně vedly Mubadala Capital a Horizons Ventures, čímž se její celkové financování zvýšilo na 50 milionů dolarů.
Tato studie a pokračující vývoj společnosti Juvena představují slibný krok vpřed v oblasti léčby svalových poruch a snahy o prodloužení zdravého života.