Nová naděje v boji proti sarkopenii: Kombinovaná terapie s metforminem vstupuje do fáze 2 klinických testů
Válka proti sarkopenii eskalovala tento týden, když dvě společnosti oznámily klinické studie zaměřené na věkem podmíněnou progresivní ztrátu svalové hmoty a síly. Včera jsme přinesli zprávy o první klinické studii na lidech s terapií regenerace svalů Juvena Therapeutics, zatímco dnes odhalujeme, že Rejuvenate Biomed zahájila podávání dávek v klinické studii fáze 2 zaměřené na svalovou slabost a sarkopenii spojenou s chronickou obstrukční plicní nemocí (CHOPN).
RJx-01: Kombinace metforminu a galantaminu
Studie bude hodnotit novou kombinovanou terapii Rejuvenate Biomed, RJx-01, u 130 starších dospělých po hospitalizaci kvůli CHOPN. RJx-01 je nová kombinace metforminu, léku primárně používaného k léčbě diabetu 2. typu, který prokázal potenciál zpomalit stárnutí a prodloužit život v různých modelech, a galantaminu, léku typicky používaného k léčbě mírné až střední demence způsobené Alzheimerovou chorobou.
Zatímco respirační komplikace CHOPN jsou dobře známy, méně uznávaným, ale závažným důsledkem je sarkopenie, která postihuje přibližně jednoho ze čtyř jedinců s CHOPN a je obzvláště rozšířená u těch, kteří vyžadují hospitalizaci. Studie bude hodnotit bezpečnost a snášenlivost RJx-01, spolu s jeho vlivem na fyzickou funkci, svalovou sílu a odolnost proti únavě.
„Zaměřením se na sarkopenii u pacientů s CHOPN – kteří nadměrně trpí svalovou slabostí, křehkostí a systémovým zánětem – řešíme jeden z nejnaléhavějších a nejsložitějších projevů věkem podmíněné degenerace,“ uvedla generální ředitelka Rejuvenate Biomed Dr. Ann Beliën. „Tato populace s vysokým rizikem poskytuje dobře definovaný klinický model pro generování robustních dat o účinnosti a mechanistických poznatků. Slouží jako kritický důkaz konceptu pro širší aplikace v chronické sarkopenii a věkem podmíněném úbytku svalů a kostí, což v konečném důsledku podporuje vývoj terapií, které zlepšují zdraví a fyziologickou odolnost napříč stárnoucími populacemi.“
Cílený mechanismus a předchozí výsledky
RJx-01 je navržen tak, aby se zaměřil na více biologických drah zapojených do zhoršení svalů, jako je mitochondriální funkce, stabilita neuromuskulárního spojení, autofagie, buněčná regenerace a chronický zánět. Potenciál terapie v boji proti sarkopenii byl dříve prokázán ve studii fáze 1b, kde léčba zlepšila svalovou sílu, funkci a odolnost proti únavě u zdravých starších mužů s svalovou slabostí vyvolanou imobilizací.
„Sarkopenie je důležitý zdravotní stav, který vede k další věkem podmíněné morbiditě, ale je významně podceňována jako globální problém veřejného zdraví,“ řekla Beliën. „V současné době nejsou k dispozici žádné schválené léčby. Od odborníků na sarkopenii a veřejné zdraví po celém světě jsme obdrželi trvale pozitivní zpětnou vazbu a nadšení ohledně studie RJx-01 a jejího potenciálu nejen zpomalit progresi, ale obnovit zdraví svalů způsobem, jaký dosud neviděli.“
Spolupráce a financování
Studie fáze 2 je prováděna ve spolupráci mezi Rejuvenate Biomed, University of Leicester, National Institute for Health and Care Research Leicester Biomedical Research Centre a Wellcome Leap. Je vedena klinickými lékaři z University Hospitals of Leicester NHS Trust. Studie je podpořena „multimilionovým“ financováním z programu Dynamic Resilience, iniciativy spolufinancované Wellcome Leap a Temasek Trust, zaměřené na posílení biologické odolnosti u jedinců ohrožených závažným zhoršením zdraví.
„Terapie, která dokáže snížit svalovou slabost a sarkopenii u pacientů s CHOPN, by mohla vést k lepším dlouhodobým výsledkům a kvalitě života,“ řekl hlavní vyšetřovatel studie, profesor Neil Greening z University of Leicester. „RJx-01 představuje prvotřídní léčbu, která může smysluplně řešit sarkopenii, a jsme nadšeni, že budeme i nadále hodnotit její potenciál.“
RJx-01 je součástí širšího portfolia kombinovaných terapií vyvíjených společností Rejuvenate Biomed k léčbě řady nemocí souvisejících s věkem, vedených platformami pro objevování léků poháněnými umělou inteligencí. Tyto platformy analyzují biomedicínská data, aby odhalily skryté vzorce a identifikovaly terapeutické cíle, což umožňuje vývoj synergických léčebných postupů napříč indikacemi, včetně neuromuskulárních, muskuloskeletálních, metabolických, neurodegenerativních a imunologických stavů.