Společnost AIRNA získala 155 milionů dolarů na vývoj genetických léčivých přípravků

AIRNA získává 155 milionů dolarů na rozvoj genetické medicíny s využitím reverzibilní RNA editace

Biotechnologická společnost AIRNA, zaměřená na vývoj genetických léčiv, oznámila úspěšné uzavření série B financování ve výši 155 milionů dolarů. Investice má urychlit vývoj jejího hlavního kandidáta na léčivo, který cílí na geneticky podmíněné onemocnění jater a plic, a zároveň rozšířit zaměření na chronická onemocnění, včetně kardiometabolických poruch.

Reverzibilní editace RNA: Nový přístup k léčbě chronických nemocí

Na rozdíl od trvalých úprav DNA se technologie AIRNA soustředí na editaci RNA, a to prostřednictvím enzymu ADAR (adenosine deaminase acting on RNA). Tento přístup umožňuje:

  • precizní, cílené změny genetické informace na úrovni RNA,
  • reverzibilní účinek, což je klíčové u dlouhodobých terapií,
  • nižší riziko trvalých nežádoucích změn, jaké mohou vzniknout u DNA editace.

AIRNA vyvíjí tzv. chemicky optimalizované vodicí RNA, které nasměrují enzym ADAR přesně na konkrétní RNA sekvence, čímž minimalizují off-target účinky (nežádoucí úpravy jiných genů).

Zacíleno na AATD – genetickou poruchu s vlivem na plíce a játra

Hlavním kandidátem AIRNA na lék je AIR-001, určený pro léčbu nedostatku alfa-1 antitrypsinu (AATD). Toto onemocnění je způsobeno mutací v genu SERPINA1, která vede k nedostatečné produkci bílkoviny M-AAT – důležité pro ochranu plic a jaterních buněk.

Ačkoli je AATD často označováno za „vzácné onemocnění“, ve skutečnosti se jedná o běžnější genetickou poruchu, která se projevuje různě – od chronické obstrukční plicní nemoci až po jaterní cirhózu.

AIRNA přichází s řešením, které opravuje chybnou RNA, nikoli DNA, a tím obnovuje správnou produkci M-AAT bez trvalých zásahů do genetické výbavy pacienta.

RNA editace a dlouhověkost: Zajímavé propojení

AIRNA vidí svůj přístup jako nástroj nejen pro léčbu vzácných nemocí, ale i pro zlepšení zdraví velkých populačních skupin. Cílem je:

  • napravit škodlivé mutace (např. jako u AATD),
  • nebo zavést genetické varianty, které jsou spojeny s odolností vůči běžným onemocněním – např. kardiovaskulárním nemocem či diabetu.

To otevírá nové možnosti pro zpomalení biologického stárnutí a posílení prevence věkem podmíněných nemocí – což je z pohledu dlouhověkosti mimořádně atraktivní.

Silná investorská důvěra a expanze výzkumu

Kolo financování vedly společnosti Venrock Healthcare Capital Partners a Forbion Growth, za účasti dalších významných investorů. Peníze budou použity především na:

  • klinické testy fáze 1/2 pro AIR-001,
  • rozšíření terapeutického portfolia o další chronická a metabolická onemocnění,
  • posílení výzkumných týmů a infrastruktury v USA i v Evropě.

Dirk Kersten z Forbion k tomu dodává:

„AIRNA má jedinečný potenciál zlepšit zdraví milionů lidí tím, že dočasně zavádí zdravé genetické varianty tam, kde je třeba.“

Závěr: Genetická medicína nové generace je na vzestupu

Editace RNA představuje nový a bezpečnější způsob, jak zasáhnout do genetické informace, bez nutnosti trvalých změn DNA. V kombinaci s důrazem na reverzibilitu a preciznost se může stát klíčovým nástrojem pro léčbu i prevenci chronických nemocí – včetně těch, které souvisejí se stárnutím.

Společnost AIRNA se tak stává jedním z lídrů nové éry genetické medicíny, která propojuje nejmodernější výzkum s praktickým využitím pro zlepšení kvality a délky života.

Zdroje a odkazy: