Vandria zahajuje klinické zkoušky slibného induktoru mitofagie
Švýcarská biotechnologická společnost Vandria, specializující se na léčbu mitochondriálních dysfunkcí, zahájila první klinické testy u lidí s novým malomolekulárním přípravkem VNA-318. Tento lék je navržen tak, aby podporoval mitofagii, což je proces odstraňování poškozených mitochondrií za účelem obnovy buněčného zdraví. Klinické testy se zaměřují na možnosti léčby neurodegenerativních a dalších věkem podmíněných onemocnění.
Co je mitofagie a proč je klíčová?
Mitofagie hraje zásadní roli při udržování energetické produkce a zdraví buněk tím, že odstraňuje nefunkční mitochondrie. Dysfunkce mitochondrií je typickým znakem stárnutí a je spojována s nemocemi, jako jsou Alzheimerova a Parkinsonova choroba.
Přípravek VNA-318 má za cíl:
- Obnovit buněčné funkce a zpomalit dopady stárnutí.
- Poskytovat okamžité kognitivní výhody (zlepšení paměti a učení).
- Dlouhodobě modifikovat průběh nemocí prostřednictvím redukce neurozánětu a toxických proteinových agregátů.
Detaily klinické studie
První fáze studie je randomizovaná a dvojitě zaslepená, zaměřená na:
- Bezpečnost a snášenlivost přípravku.
- Farmakokinetiku a farmakodynamiku u zdravých mužských dobrovolníků.
Výsledky z preklinických testů naznačují, že přípravek má dvojí mechanismus účinku s velkým potenciálem pro léčbu Alzheimerovy choroby, Parkinsonovy choroby, mírné kognitivní poruchy a dalších onemocnění centrální nervové soustavy (CNS). První výsledky klinických studií se očekávají v létě 2025.
CEO společnosti Vandria, Dr. Klaus Dugi, řekl:
„VNA-318 má potenciál řešit nenaplněné lékařské potřeby u celé řady onemocnění CNS, ale i mimo něj. Tato studie je významným krokem na cestě k tomu, abychom mohli nabídnout účinné terapie pacientům.“
Širší využití mitofagie
Společnost Vandria plánuje rozšířit aplikaci VNA-318 i na oblasti mimo CNS, například na:
- Svalové onemocnění.
- Jaterní a plicní choroby.
Dr. Dugi dodal:
„Generovali jsme pozitivní preklinické výsledky u modelů těchto nemocí a zvažujeme klinické testy mimo oblast CNS, pokud budou data úspěšná.“
Podpora v preklinických studiích
Preklinické studie prokázaly:
- Široké bezpečnostní okno léku.
- Účinnost při redukování neurozánětu a mitochondriálních dysfunkcí.
Přípravek je chráněn patentem uděleným americkým patentovým úřadem.
Podle profesorky Li-Huei Tsai, členky vědecké rady Vandria:
„Přesvědčily mě rozsáhlé a konzistentní preklinické výsledky přípravku VNA-318. Jsem nadšená z jeho přechodu do klinického vývoje.“
Budoucí plány
V případě úspěchu plánuje Vandria:
- Fáze 2a klinických studií, zaměřené na Alzheimerovu chorobu, depresivní poruchy a další nemoci.
- Rozšíření testovacího vzorku o ženy a starší pacienty.
Společnost již získala 32 milionů dolarů v investicích na rozvoj svého portfolia a plánuje zahájit další studie v roce 2026.
Význam pro budoucnost léčby
Globální trh s terapiemi Alzheimerovy choroby dosáhne v roce 2024 odhadem 6 miliard dolarů a očekává se jeho růst o 12 % ročně do roku 2035. Vandria má díky inovativnímu přístupu k mitochondriálnímu zdraví šanci stát se klíčovým hráčem na tomto trhu a přinést zásadní změny v léčbě neurodegenerativních a jiných onemocnění spojených s věkem.