Výsledky první fáze klinického testování přípravku XS411 společnosti XellSmart přinášejí nová data o léčbě Parkinsonovy choroby pomocí buněčné terapie. Studie se zaměřila na devět pacientů s pokročilým stadiem onemocnění, u nichž standardní medikace přestala být dostatečně účinná. Šest měsíců po jednorázové transplantaci buněk vykazovali tito pacienti v průměru o více než pět hodin denně stavu, kdy jsou symptomy pod kontrolou a nedochází k nekontrolovaným pohybům.
Technologie buněčné terapie XS411 využívá indukované pluripotentní kmenové buňky, které jsou v laboratorních podmínkách diferencovány na neurony produkující dopamin. Tyto buňky jsou následně chirurgicky aplikovány do putamenu, oblasti mozku klíčové pro řízení motoriky. Hlavním technickým rozdílem oproti některým jiným metodám je skutečnost, že přípravek nevyžaduje individuální imunologickou shodu mezi dárcem a příjemcem. Namísto toho pacienti podstupují standardizovaný režim imunosupresivní léčby. Tento postup má za cíl zjednodušit výrobu buněčné terapie ve velkém měřítku.
V rámci první fáze studie nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky související s léčbou, toxické reakce omezující dávkování ani známky nekontrolovaného růstu tkáně či tvorby nádorů. Lékařské hodnocení motoriky dle stupnice MDS-UPDRS Part III vykázalo u účastníků průměrné zlepšení o více než 30 bodů. Potvrzení o zvýšené produkci dopaminu v místě transplantace poskytlo molekulární zobrazování pomocí metody 18F-DOPA PET.
Společnost XellSmart v současnosti dokončila nábor třiceti účastníků do druhé fáze klinického hodnocení. Tento proces probíhá pod vedením nemocnice Beijing Tiantan Hospital a za účasti dalších významných čínských zdravotnických institucí. Studie využívá design PROBE, kdy jsou hodnotitelé výsledků zaslepeni vůči tomu, kteří pacienti obdrželi aktivní léčbu.
V roce 2026 získal přípravek XS411 finanční podporu v rámci čínského vládního programu pro inovativní léčiva a v červenci mu byla udělena certifikace Fast Track Designation ze strany amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Tato certifikace umožňuje mimo jiné zrychlený proces přezkumu dokumentace. Aktuální vývoj v klinickém testování představuje důležitý milník pro posouzení efektivity buněčné terapie u Parkinsonovy choroby v porovnání s dosavadními terapeutickými přístupy.