Společnost Roche uzavřela dohodu o celosvětové licenci na výzkumnou léčbu obezity a metabolických onemocnění, kterou vyvíjí firma Rona Therapeutics. Předmětem smlouvy je kandidátní RNAi terapie zaměřená na protein ALK7. V rámci transakce může společnost Rona Therapeutics získat v závislosti na dosažení stanovených milníků v oblasti vývoje, regulace a komercializace částku až 1,06 miliardy amerických dolarů, přičemž dalších 100 milionů dolarů tvoří platby při podpisu smlouvy a v krátkodobém horizontu. Součástí dohody je i nárok na odstupňované licenční poplatky z prodeje.
Mechanismus účinku a terapeutický cíl
Terapeutický kandidát využívá technologii interference RNA (RNAi), která slouží k regulaci genové exprese. Cílem je protein ALK7, který je kódován genem ACVR1C a vyskytuje se převážně v tukové tkáni. Protein patří do rodiny receptorů transformujícího růstového faktoru beta a podílí se na regulaci procesů ukládání lipidů, jejich odbourávání a energetického metabolismu v buňkách.
Podle dostupných genetických studií je snížená aktivita proteinu ALK7 spojena s příznivějším rozložením tukové tkáně a lepšími metabolickými parametry. Cílem terapie je prostřednictvím umlčení tohoto proteinu redukovat viscerální a ektopický tuk při zachování svalové hmoty.
Kontext léčby obezity
Současná léčba obezity založená na analogách glukagonu podobného peptidu 1 (GLP-1) primárně ovlivňuje příjem potravy prostřednictvím centrálního nervového systému. Přístup společnosti Rona Therapeutics se zaměřuje přímo na biologii tukové tkáně. Tato metoda by teoreticky mohla působit samostatně nebo v kombinaci se stávajícími inkretinovými terapiemi. Společnost Rona Therapeutics k tomuto účelu využívá vlastní platformu pro doručování RNA léčiv do tkání mimo játra.
Aktuální stav vývoje
V současné době nebyla zveřejněna žádná data z klinických studií na lidech, která by potvrzovala účinnost nebo bezpečnost tohoto přístupu. Společnost Roche přebrala odpovědnost za další vývoj kandidátní látky. Informace o časovém harmonogramu budoucích klinických testů nebyly v rámci oznámení o akvizici licence poskytnuty.