Schválení klinické studie pro léčbu plicní hypertenze u CHOPN
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil žádost o klinické hodnocení nového léčiva společnosti United Therapeutics. Rozhodnutí umožňuje zahájení druhé fáze studie s názvem SUMMIT, která se zaměřuje na využití látky treprostinil ve formě inhalačního roztoku (treprostinil SMI) u pacientů trpících plicní hypertenzí asociovanou s chronickou obstrukční plicní nemocí (CHOPN).
Parametry klinického hodnocení
Studie SUMMIT je koncipována jako randomizované, dvojitě zaslepené šetření trvající 16 týdnů. Cílem je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost přípravku u souboru přibližně 40 pacientů. Vedlejším cílem studie je sledování parametrů fyzické výkonnosti pacientů a hladiny NT-proBNP, což je biomarker využívaný k posouzení stavu srdeční činnosti. Účastníci studie mají možnost následně vstoupit do otevřené prodloužené části klinického hodnocení, která se zaměří na dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost léčby. V případě úspěšného průběhu druhé fáze plánuje společnost zahájit registrační studii fáze 3 v roce 2028.
Technologie podání léčiva
Přípravek treprostinil SMI je vyvíjen jako přenosný inhalační přístroj (soft mist inhaler). Tato technologie umožňuje aplikaci roztoku treprostinilu během jednoho nádechu. Přístroj je navržen tak, aby umožňoval individuální titraci dávky, přičemž standardní režim aplikace je čtyřikrát denně. Jednorázové kazety jsou určeny pro dvoutýdenní použití a skladování při pokojové teplotě. V současné době je treprostinil SMI ve fázi výzkumu a nebyl schválen pro žádnou klinickou indikaci.
Výskyt onemocnění v populaci
Dle odhadů společnosti United Therapeutics žije ve Spojených státech přibližně 400 000 až 800 000 osob s diagnózou plicní hypertenze spojenou s chronickou obstrukční plicní nemocí. Současná data naznačují, že toto onemocnění bývá v mnoha případech diagnostikováno se zpožděním. Včasná identifikace pacientů je z hlediska zajištění odpovídající léčebné péče považována za významný faktor ovlivňující výsledky terapie.