Nové klinické poznatky o buněčné terapii Parkinsonovy choroby
Dne 18. října 2026 byla na mezinárodním kongresu International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders prezentována nová data týkající se buněčné terapie XS411 společnosti XellSmart. Jedná se o přípravek typu off-the-shelf, tedy standardizovanou terapii připravenou k okamžitému použití.
Průběh první fáze klinického hodnocení
Do otevřené studie první fáze s postupným zvyšováním dávky bylo zařazeno devět účastníků, u nichž byla diagnostikována středně pokročilá až pokročilá Parkinsonova choroba. Průměrná délka trvání onemocnění u souboru činila přibližně deset let. Výzkum byl realizován v designu 3+3.
Hlavní cíle studie zaměřené na bezpečnost a snášenlivost byly podle sdělení společnosti naplněny. V průběhu sledování nebyly zaznamenány žádné případy toxicity omezující další podávání dávky ani závažné nežádoucí účinky přímo související s aplikací XS411. Zobrazovací metody MRI neprokázaly výskyt abnormálního buněčného růstu a u pacientů nebyly pozorovány dyskineze vyvolané štěpem.
Klinické výsledky a sledování aktivity buněk
Výsledky hodnocení motorických funkcí vykázaly po šesti měsících od podání intervence zlepšení. Skóre v části III škály MDS-UPDRS zaznamenalo ve stavu OFF zlepšení o více než 30 bodů oproti výchozímu stavu. U pacientů bylo zároveň dosaženo prodloužení doby s dobrou kontrolou příznaků, takzvaného ON času, v průměru o více než pět hodin denně. Pozitivní posun byl zaznamenán rovněž v parametrech kvality života, které byly hodnoceny prostřednictvím dotazníků PDQ-39.
K ověření funkčnosti transplantovaných buněk byla využita pozitronová emisní tomografie s 18F-DOPA. Získané snímky prokázaly zvýšený záchyt radiofarmaka v místech transplantace, což je v souladu s předpokládaným přežitím buněk, jejich vhojením do tkáně a obnovením syntézy dopaminu.
Aktuální stav výzkumu
Na základě výsledků první fáze byla zahájena multicentrická randomizovaná studie druhé fáze typu PROBE. Do tohoto klinického hodnocení, které vede nemocnice Beijing Tiantan Hospital, bylo dosud zařazeno 30 účastníků.