Zahájení klinické studie léčby Parkinsonovy choroby
Společnost Mission Therapeutics podala první dávku látky MTX325 prvnímu pacientovi v rámci klinické studie fáze 1b s označením MTX325-101. Aplikace proběhla v prostorách Royal Liverpool University Hospital ve Velké Británii. Cílem studie je ověření mechanismu účinku léčiva, jeho bezpečnosti, snášenlivosti a sledování biomarkerů i výsledků zobrazovacích metod u pacientů s mírnou až středně těžkou idiopatickou Parkinsonovou chorobou.
Průběh a parametry výzkumu
Do studie plánuje zadavatel zařadit celkem 36 účastníků z center ve Velké Británii, Evropě a Austrálii. Předběžné výsledky analýzy dat se očekávají koncem roku 2027. Látka MTX325 je vyvíjena jako perorálně podávaný inhibitor mitochondriálního deubikvitinačního enzymu USP30, který má schopnost pronikat hematoencefalickou bariérou. Mechanismus účinku spočívá v podpoře odstraňování dysfunkčních mitochondrií, což má za cíl zpomalit patologické procesy spojené s onemocněním.
Dosavadní poznatky a vývoj
Preklinické testy podle údajů společnosti prokázaly zvýšenou mitofagii a pozitivní vliv na akumulaci alfa-synukleinu a ochranu dopaminergních neuronů. Předchozí studie fáze 1a u zdravých dobrovolníků potvrdila vysokou míru penetrace do centrální nervové soustavy, což bylo ověřeno pomocí pozitronové emisní tomografie. Na financování vývoje společnosti se podílejí investoři jako Pfizer Venture Investments, Sofinnova Partners a Roche Venture Fund. Patentová ochrana složení látky MTX325 je platná do roku 2041.