Spolupráce společností Genentech a Alector v oblasti léčby Parkinsonovy choroby
Společnost Genentech, která je součástí skupiny Roche Group, uzavřela licenční dohodu se společností Alector zaměřenou na vývoj léku s označením AL050. Předmětem smlouvy je vývoj, klinické testování, registrace a následná distribuce tohoto přípravku určeného pro léčbu Parkinsonovy choroby. Hodnota počáteční platby ze strany Genentech činí 100 milionů dolarů. V případě splnění stanovených vývojových, regulatorních a prodejních milníků může celková částka dosáhnout až 1,17 miliardy dolarů.
Mechanismus účinku a technologické řešení
Lék AL050 je založen na enzymatické substituční terapii. Jeho cílem je nahradit deficitní enzym GCase, který je zodpovědný za štěpení tuků v mozkových buňkách. Nedostatek tohoto enzymu vede k hromadění látek glucosylsphingosine a glucosylceramide, což je proces spojovaný s neurodegenerací. Tento deficit se vyskytuje zejména u osob s mutací genu GBA1.
Hlavní překážkou při vývoji neurologických léčiv je hematoencefalická bariéra, která brání průniku většiny látek z krevního oběhu do mozkové tkáně. Společnost Alector vyvinula technologii s názvem Alector Brain Carrier (ABC), která má zajistit transport enzymu přes tuto bariéru. Alector si ponechává vlastnictví této technologie, zatímco Genentech získává práva na využití specifického kandidátního léku AL050.
Současný stav vývoje
V současnosti se projekt nachází ve fázi před zahájením klinických studií na lidech. Společnost Alector uvádí, že získané prostředky z dohody s Genentech umožní financování dalších výzkumných programů, včetně vývoje protilátek pro léčbu Alzheimerovy choroby a programů zaměřených na genové umlčování tau proteinu a alfa-synukleinu.
Zástupci společnosti Roche zdůvodnili investici vysokým globálním nárůstem výskytu Parkinsonovy choroby. Cílem spolupráce je vývoj terapeutického přístupu, který by mohl zpomalit nebo zastavit progresi onemocnění a přispět k udržení soběstačnosti pacientů. Vzhledem k tomu, že přípravek AL050 dosud neprošel testováním na lidech, nejsou v tuto chvíli k dispozici žádná data prokazující jeho účinnost či bezpečnost v klinické praxi.