Výsledky tříletého sledování genové terapie surabgene lomparvovec
Společnost REGENXBIO zveřejnila průběžná data z klinické studie fáze II s názvem ALTITUDE, která se zaměřuje na léčbu diabetické retinopatie v neproliferativním stadiu. Tato genová terapie, vyvíjená ve spolupráci se společností AbbVie, využívá virový vektor k přenosu genetické informace přímo do buněk v zadní části oka. Cílem je, aby si oko samo produkovalo fragment protilátky blokující protein VEGF. Tento protein se podílí na vzniku nových, nekvalitních cév a hromadění tekutiny v sítnici, což jsou hlavní příčiny zhoršování zraku u diabetiků.
Současná standardní léčba diabetické retinopatie vyžaduje opakované injekce do oka. Cílem experimentální terapie sura-vec je nahradit tento režim jednorázovým zákrokem, který by měl zajistit dlouhodobý terapeutický účinek.
Údaje prezentované na 59. výročním vědeckém zasedání Retina Society v Los Angeles ukazují výsledky u skupiny pacientů, kteří obdrželi dávku úrovně 3. U 60 procent těchto účastníků došlo po třech letech ke zlepšení o dva nebo více stupňů na hodnotící škále závažnosti diabetické retinopatie (DRSS). Žádný z pacientů v této podskupině nevyžadoval další léčbu diabetické retinopatie a u žádného nebyly zaznamenány komplikace ohrožující zrak.
Analýza také ukázala, že u části pacientů, kteří po prvním roce dosáhli zlepšení o jeden stupeň, došlo bez další intervence do třetího roku k posunu na úroveň dvou stupňů. Celkem bylo v rámci tříletého sledování hodnoceno 17 osob, přičemž nebyly hlášeny žádné případy nitroočního zánětu ani jiné nové bezpečnostní signály spojené s touto léčbou.
Interpretace dat a další postup
Při hodnocení výsledků je nutné zohlednit omezený počet účastníků studie, který činí deset osob v dané dávkovací skupině. Jde o průběžná data z probíhající studie. U jednoho z pacientů, který dosáhl zlepšení o dva stupně, byla ve druhém roce provedena doplňková léčba, ačkoliv u studijního oka nebyly patrné známky progrese onemocnění; tento pacient následně vypadl ze sledování a k dispozici nejsou jeho data za třetí rok.
Diabetická retinopatie představuje celosvětově častou příčinu ztráty zraku u dospělé populace. Vzhledem k tomu, že současné preventivní postupy vyžadují pravidelné návštěvy lékaře a opakované aplikace léků, je snaha o vývoj jednorázové terapie považována za významnou oblast klinického výzkumu.
Vzhledem k aktuálním zjištěním pokračuje testování dávky úrovně 3 v rámci širší studie fáze IIb/III nazvané NAAVIGATE. Další vývoj a ověření dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti sura-vec budou záviset na výsledcích těchto rozsáhlejších klinických zkoušek.