Regulační rámec pro výzkum stárnutí
Zástupci amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) na konferenci Aging Research and Drug Discovery (ARDD) v Bostonu oznámili, že problematika stárnutí a dlouhověkosti bude zahrnuta do budoucí verze dokumentu Focus Areas of Regulatory Science (FARS). Tento dokument definuje prioritní oblasti vědeckého zájmu úřadu. Očekávaný termín vydání aktualizované verze je stanoven na fiskální rok 2027. Tento krok představuje oficiální potvrzení zvýšeného zájmu regulátora o oblast geroterapeutik.
Metodika schvalování léčiv zaměřených na stárnutí
Během odborného panelu představili zástupci FDA možné cesty, jakými by se mohl ubírat proces schvalování léčiv pro ovlivňování procesu stárnutí. První přístup předpokládá shromažďování důkazů o prospěšnosti dané látky u několika věkem podmíněných onemocnění současně. Druhý přístup vychází z konceptu vnitřní kapacity organismu a zaměřuje se na měření zpomalení úbytku fyzických a mentálních funkcí u definované populace.
Odborníci z úřadu upozornili, že prokázání přímého vlivu na proces stárnutí vyžaduje více než jen doložení standardních terapeutických benefitů u konkrétních diagnóz. Vzhledem k náročnosti posuzování poměru mezi riziky a přínosy u léčby, která může trvat desítky let, preferuje úřad zahájení klinických studií u starších populací s vyšším rizikem zdravotních komplikací. U nich je vyhodnocení výsledků průhlednější.
Role biomarkerů a nutnost konsenzu
Významnou součástí diskuse byla problematika biomarkerů. Úřad rozlišuje mezi prognostickými biomarkery, které indikují budoucí riziko, a náhradními (surrogátními) cílovými ukazateli. Ty musí vedle prognostické hodnoty prokázat, že jejich změna v důsledku léčby přímo odráží klinický benefit pro pacienta.
Zástupci FDA doporučují vytvoření předkonkurenčního konsorcia, které by vypracovalo metodiku pro výběr a validaci biomarkerů používaných v klinických studiích. Sjednocení návrhů studií napříč odvětvím by umožnilo sdílení dat a urychlilo proces jejich uznání regulátory.
Způsob komunikace mezi výzkumem a regulátorem
Úřad vyzývá zadavatele klinických studií, aby v oblasti výzkumu stárnutí postupovali skrze standardní proces podávání žádostí o nový investigativní lék (IND). Předkládání konkrétních protokolů a datových podkladů přímo příslušným kancelářím FDA je považováno za nejefektivnější způsob, jakým mohou vývojové společnosti získat zpětnou vazbu a posunout své záměry směrem k regulatornímu schválení. Současná aktivita úřadu naznačuje prohlubující se dialog mezi regulátory, akademickou obcí a komerčním sektorem v oblasti moderní medicíny zaměřené na stárnutí.