Rozšíření klinické studie PIONEER-ALS
Společnost VectorY Therapeutics oznámila navýšení počtu účastníků klinické studie fáze 1/2 s názvem PIONEER-ALS. Původní plán počítal se zapojením 12 osob, nově je kapacita studie stanovena na 36 pacientů. Toto globální, multicentrické a otevřené klinické hodnocení s postupným navyšováním dávky sleduje bezpečnost, tolerovatelnost, farmakokinetiku a farmakodynamické účinky přípravku VTx-002 u dospělých pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou.
Důvody úpravy designu studie
Rozhodnutí o rozšíření souboru bylo učiněno ještě předtím, než byla k dispozici data o účinnosti léčby u dosavadních účastníků. Podle vyjádření společnosti bylo krok podpořen rychlým náborem pacientů a efektivní aktivací výzkumných pracovišť. Cílem navýšení počtu účastníků je získání širšího souboru klinických dat a zvýšení pravděpodobnosti detekce signálů modifikujících průběh onemocnění prostřednictvím sekundárních a explorativních koncových bodů.
Charakteristika přípravku a mechanismus účinku
Přípravek VTx-002 je vyvíjen jako vektorizovaná protilátka, která má za cíl cíleně působit proti patologické formě proteinu TDP-43. Konstrukce přípravku umožňuje dlouhodobou expresi protilátky v centrálním nervovém systému. Dle údajů společnosti se TDP-43 abnormálně agreguje u 97 procent pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou. Tato experimentální terapie zatím nebyla schválena žádným regulačním úřadem pro širší klinické využití.
Průběh klinického hodnocení
Aplikace přípravku prvním účastníkům ve Spojených státech proběhla v únoru 2026 v instituci Sean M. Healey and AMG Center for ALS při Massachusetts General Hospital. V Evropě bylo podávání zahájeno v září téhož roku v University Medical Center Utrecht. Sekundární a explorativní parametry hodnocení zahrnují sledování hladin neurofilamentového lehkého řetězce, analýzu drah proteinu TDP-43 a klinické ukazatele, mezi něž patří škála ALSFRS-R, měření vitální kapacity plic, ruční dynamometrie a celkové přežití pacientů.