Výzkum buněčné terapie pro léčbu Parkinsonovy choroby
Společnost Aspen Neuroscience zveřejnila v odborném časopise Cell Stem Cell výsledky preklinického výzkumu své investigativní terapie s názvem sasineprocel, známé také pod označením ANPD001. Tato léčba využívá autologní přístup, při kterém jsou z kožní tkáně pacienta izolovány buňky, jež se následně reprogramují na indukované pluripotentní kmenové buňky. Tyto buňky jsou dále diferencovány na prekurzory dopaminergních neuronů, které jsou po aplikaci do mozku určeny k obnově produkce dopaminu.
Technologické aspekty výroby a kontrola kvality
Hlavním rozdílem oproti alogenním terapiím, které využívají buněčný materiál od dárců, je u tohoto postupu absence potřeby imunosupresivní léčby, neboť výchozím materiálem jsou buňky samotného pacienta. Tato skutečnost však klade vysoké nároky na individuální kontrolu kvality každé výrobní dávky.
Publikovaná studie se zaměřuje na validaci výrobního procesu pomocí celogenomového sekvenování, které má zajistit reprodukovatelnost produkce buněčných linií a eliminovat rizika genetických změn vznikajících během kultivace v laboratorních podmínkách. Součástí kontrolního mechanismu je také metoda označovaná jako NeuriTest, využívající RNA sekvenování a strojové učení k ověření molekulárních charakteristik a funkčního potenciálu připravených buněk.
Preklinické výsledky a klinický vývoj
Preklinické testování na zvířecích modelech prokázalo zlepšení motorických funkcí a v devítiměsíční studii bezpečnosti nebyly zaznamenány nežádoucí účinky související s podáním terapie. Tyto údaje sloužily jako podklad pro zahájení klinické studie fáze 1/2a označované jako ASPIRO, která je v současnosti probíhající. Společnost uvádí, že směřuje k fázi 3 klinického hodnocení.
Z hlediska terapeutického cíle je podstatou léčby regenerace neuronální sítě, nikoliv pouze tlumení symptomů. Přestože autologní přístup řeší problém imunitní reakce, zůstává otázkou budoucí ekonomická náročnost a škálovatelnost výroby, neboť každá dávka představuje samostatný výrobní proces na míru konkrétnímu pacientovi. Sasineprocel v současnosti zůstává ve fázi investigativního léku a není schválen regulačními úřady pro běžné klinické použití.