Pokrok ve výzkumu regenerativní terapie jater
Společnost Resolution Therapeutics, která vzešla z laboratoře profesora Stuarta Forbese na University of Edinburgh, oznámila dokončení podávání dávek pacientům v rámci klinické studie EMERALD. Tato studie fáze I/II se zaměřuje na testování buněčné terapie s názvem RTX001 u pacientů trpících onemocněním jater v konečném stadiu a dekompenzovanou cirhózou.
Současný stav léčby a nová metodika
Pro pacienty s terminálním selháním jater zůstává v současnosti jedinou možností léčby transplantace orgánu. Tento postup je však limitován omezenou dostupností dárců, komplexností chirurgického zákroku a logistickými překážkami. Terapie RTX001 představuje odlišný přístup, který se nesnaží o nahrazení orgánu, ale o stimulaci jeho vlastních regeneračních schopností.
Mechanismus účinku RTX001
Léčba spadá do kategorie takzvané regenerativní makrofágové terapie. Makrofágy jsou imunitní buňky, které se přirozeně podílejí na čištění poškozených tkání a spouštění procesu hojení. U cirhózy je tento mechanismus oslaben. Terapie RTX001 využívá upravené makrofágy obohacené o složky IL-10 a MMP-9. Cílem této úpravy je posílení protizánětlivých a antifibrotických účinků buněk, a tím podpora opravných procesů přímo v jaterní tkáni.
Průběh klinického hodnocení
Do studie EMERALD bylo zařazeno celkem 15 pacientů v rámci multicentrického klinického výzkumu probíhajícího na pracovištích ve Velké Británii a ve Španělsku. Jde o první studii na lidech, jejímž cílem je ověřit chování terapie v reálných podmínkách. Průběžné výsledky studie se očekávají ve čtvrtém kvartálu roku 2026.
Logistické aspekty a výhled do budoucna
Z praktického hlediska je podání RTX001 prováděno standardní nitrožilní aplikací bez nutnosti předchozí hospitalizace, imunosuprese či lymfodeplece. Tento postup trvá méně než 10 minut. Výrobce rovněž deklaruje, že optimalizace výrobních procesů vedla ke snížení nákladů na produkci o 40 procent.
Výskyt onemocnění jater v konečném stadiu celosvětově narůstá. Ve Spojených státech je aktuálně evidováno přes 500 000 pacientů s touto diagnózou, přičemž do roku 2040 se očekává nárůst na 600 000 osob. V případě pozitivních výsledků studie EMERALD plánuje společnost Resolution Therapeutics zahájit v roce 2027 klíčovou studii na území Spojených států. Zároveň probíhá výzkum aplikace této terapie u pacientů s plicní fibrózou.