Pokroky ve vývoji léčby Parkinsonovy choroby
Společnost Serina Therapeutics oznámila výsledky první části klinické studie fáze 1b zaměřené na hodnocení léčiva SER-252. Jedná se o podkožní formu apomorfinu s prodlouženým účinkem, která je vyvíjena jako terapeutická možnost pro pacienty s pokročilým stádiem Parkinsonovy choroby. Nezávislá bezpečnostní komise po přezkoumání dat z první kohorty pacientů schválila přechod studie do další fáze, která zahrnuje podání vyšší dávky látky.
Současné možnosti léčby Parkinsonovy choroby v pokročilém stádiu se často potýkají s fenoménem takzvaných OFF fází, kdy účinek standardně podávaných léků v průběhu dne kolísá, což vede k náhlým poruchám hybnosti. Stávající metody aplikace apomorfinu, jako jsou injekce nebo infuzní pumpy, jsou náročné na dlouhodobou aplikaci. Vývojáři léku SER-252 využívají technologii POZ Platform s cílem zajistit stabilnější hladinu účinné látky v těle, což by mohlo přispět k plynulejší kontrole motorických symptomů.
Průběh klinického hodnocení
První fáze studie se zúčastnilo osm pacientů rozdělených v poměru tři ku jedné mezi skupinu užívající testovanou látku a skupinu s placebem. V rámci metodiky studie byli účastníci dočasně vysazeni ze své běžné medikace, aby bylo možné izolovat účinky přípravku SER-252. Výsledky u nejnižší testované dávky ukázaly farmakokinetický profil odpovídající dlouhodobému působení látky v organismu. U jednotlivých pacientů byly rovněž zaznamenány projevy zlepšené motorické funkce, ačkoliv studie probíhá jako dvojitě zaslepená a tato pozorování jsou v této fázi předběžná.
Celý projekt SER-252-1b je koncipován jako rozsáhlejší studie, která má zahrnout celkem pět kohort při podání jedné dávky, čítajících dohromady 40 pacientů, a následně tři kohorty s opakovaným dávkováním, do nichž má být zařazeno dalších 48 osob. Výzkum probíhá na pracovištích ve Spojených státech, Austrálii, Jižní Koreji a na Tchaj-wanu.
Očekávaný časový harmonogram
Podle vyjádření zástupců společnosti Serina Therapeutics by první souhrnná data z části studie zaměřené na podání jedné dávky měla být k dispozici v první polovině roku 2027. Přestože schválení nezávislou bezpečnostní komisí představuje potvrzení správnosti zvoleného postupu, proces klinického testování zůstává v rané fázi. Potenciální přínos této terapie pro pacienty spočívá zejména v možnosti zajistit kontinuální dopaminergní stimulaci, která by mohla snížit nepředvídatelnost projevů onemocnění a omezit nutnost častých záchranných medikací.