Výsledky klinické studie VISTA u pacientů s X-vázanou retinitis pigmentosa
Společnost Beacon Therapeutics zveřejnila výsledky klíčové studie VISTA, která se zaměřila na hodnocení genové terapie laruparetigene zovaparvovec u mužů trpících X-vázanou retinitis pigmentosa. Do randomizované, kontrolované studie fáze 2/3 bylo zařazeno 85 mužů ve věku od 12 do 48 let. Účastníci byli rozděleni do skupin podle výše subretinální dávky, přičemž byly testovány dvě úrovně dávkování: 6,8 E+11 vg na oko u vysoké dávky a 3,7 E+11 vg na oko u nízké dávky. Průběh studie byl sledován po dobu 12 měsíců.
Klinická data a zrakové funkce
Po 12 měsících od podání terapie dosáhl statisticky významný podíl léčených pacientů zlepšení zrakové ostrosti při nízké úrovni osvětlení (Low Luminance Visual Acuity, LLVA) o nejméně 15 písmen. Ve skupině s vysokou dávkou dosáhlo tohoto výsledku 31,0 procent účastníků (p=0,0019), ve skupině s nízkou dávkou 24,1 procent účastníků (p=0,0106). V kontrolní skupině, které nebyla podána žádná léčba, nedosáhl tohoto zlepšení žádný z účastníků. Sekundární ukazatele, jako je průměrná citlivost makuly měřená pomocí mikroperimetrie, vykazovaly srovnatelné trendy potvrzující účinnost terapie.
Bezpečnostní profil terapie
Genová terapie laruparetigene zovaparvovec byla hodnocena z hlediska bezpečnosti a snášenlivosti. Zaznamenané nežádoucí účinky spojené s léčbou byly převážně mírné až střední závažnosti a jejich původ byl z velké části přisouzen samotnému chirurgickému zákroku. Nežádoucí účinky související přímo s podáním látky byly hlášeny u 25 procent účastníků ve skupině s vysokou dávkou a u 38 procent ve skupině s nízkou dávkou. V rameni s nízkou dávkou se vyskytly dva případy závažných očních nežádoucích účinků, které byly rovněž připsány chirurgickému výkonu.
Další kroky v procesu schvalování
Na základě dosažených výsledků plánuje společnost Beacon Therapeutics zahájit konzultace s mezinárodními regulačními orgány. V průběhu letošního roku má být zahájeno postupné podávání žádosti o schválení biologického léčivého přípravku (Biologics License Application, BLA). Podrobnější data ze studie budou prezentována na výročním zasedání American Academy of Ophthalmology v říjnu letošního roku.