Současný stav léčby konečného stadia onemocnění jater
Konečné stadium onemocnění jater představuje závažný medicínský problém s omezenými terapeutickými možnostmi. V současné době trpí tímto onemocněním ve Spojených státech více než 500 000 osob, přičemž se předpokládá nárůst na 600 000 do roku 2040. Prognóza pacientů po první dekompenzaci jaterních funkcí je nepříznivá. Během dvou let od této události umírá 37 procent pacientů a pouze 5 procent z nich podstoupí transplantaci jater. Medián přežití po druhé dekompenzaci klesá na devět měsíců. Současná klinická praxe je limitována nedostatkem dárcovských orgánů, nízkým počtem transplantačních center a fyzickou náročností cesty do specializovaných pracovišť pro pacienty v kritickém stavu.
Nová metoda regenerativní terapie makrofágy
Společnost Resolution Therapeutics, která vznikla jako spin-off z University of Edinburgh, vyvíjí terapeutický postup označovaný jako Regenerative Macrophage Therapy. Hlavní kandidátní přípravek nese název RTX001. Tato metoda využívá modifikované makrofágy, tedy imunitní buňky, které mají v organismu schopnost odstraňovat poškozenou tkáň a podporovat její regeneraci. Cílem léčby je reprogramovat tyto buňky tak, aby se zaměřily na opravu jaterní tkáně postižené fibrózou, aniž by bylo nutné podávat externí léčiva nahrazující ztracenou funkci orgánu. Dosavadní studie fáze jedna neidentifikovaly významná bezpečnostní rizika a způsob aplikace přípravku nevyžaduje intenzivní přípravu organismu chemoterapií nebo dlouhodobou hospitalizaci. Aplikace probíhá standardní nitrožilní cestou.
Strategické partnerství pro rozšíření dostupnosti péče
Společnost Resolution Therapeutics uzavřela partnerství s organizací Blood Centers of America za účelem vytvoření infrastruktury pro poskytování léčby RTX001 v komunitních zdravotnických zařízeních. Cílem je eliminovat nutnost cestování pacientů do specializovaných center. Síť Blood Centers of America disponuje více než 400 aferetickými přístroji na více než 100 pracovištích ve 43 státech USA, což umožňuje zpracování a skladování buněčných terapií mimo univerzitní nemocnice.
Budoucí vývoj a klinické zkoušky
Plánované klinické zkoušky fáze tři pro přípravek RTX001 by měly v USA začít v roce 2027. Společnost v současné době konzultuje design studie s úřadem FDA a připravuje výběr klinických center. Výzkumná platforma Resolution Therapeutics se zaměřuje také na další fibrotická onemocnění, včetně plicní fibrózy, a zkoumá možnosti aplikace terapie přímo v těle pacienta bez nutnosti extrakorporálního zpracování buněk. Zajištění logistické dostupnosti pokročilých buněčných terapií v blízkosti bydliště pacientů je považováno za klíčový faktor pro budoucí efektivitu moderní medicíny v oblasti dlouhověkosti a léčby chronických onemocnění.