Dlouhodobé výsledky optogenetické léčby retinitis pigmentosa
Společnost Nanoscope Therapeutics oznámila, že na 59. výročním vědeckém zasedání Retina Society v Los Angeles, které se koná 23. září 2026, budou prezentována data z čtyřletého sledování klinické studie RESTORE. Studie se zaměřila na hodnocení bezpečnosti a účinnosti přípravku MCO-010, známého pod názvem sonpiretigene isteparvovec (MOGENRY), u pacientů s retinitis pigmentosa.
Prezentace pod názvem Lasting Vision Improvement With MCO-010 Optogenetic Therapy: REMAIN 4-Year Study Data From the RESTORE Phase 2b/3 Trial for Retinitis Pigmentosa shrnuje data o dlouhodobém přínosu terapie. Podle předběžných údajů si pacienti léčení přípravkem MOGENRY udržují zlepšení zrakové ostrosti dosažené v průběhu studie. Výsledky naznačují schopnost této optogenetické metody zajistit trvalejší obnovu zrakových funkcí v porovnání s dosavadními terapeutickými programy.
Regulační proces a další vývoj
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) již přijal a zařadil k posouzení žádost o registraci biologického přípravku (Biologics License Application) pro MOGENRY. Přípravek MCO-010 získal od FDA status Fast Track a Orphan Drug pro léčbu retinitis pigmentosa a Stargardtovy choroby, přičemž pro Stargardtovu chorobu mu bylo rovněž uděleno označení RMAT. Terapie disponuje také statusem léčivého přípravku pro vzácná onemocnění od Evropské lékové agentury (EMA) a dalšími mezinárodními certifikacemi.
Výzkumný program společnosti zahrnuje také Stargardtovu chorobu, kde přípravek vykazuje výsledky v rámci druhé fáze klinického testování. Na rok 2026 je plánováno zahájení registrační studie třetí fáze. Společnost dále informovala o rozpracování programů zaměřených na geografickou atrofii a další indikace připravené k podání žádosti o zahájení klinického hodnocení (IND).