Nové klinické hodnocení léčby Parkinsonovy choroby
Společnosti Mission Therapeutics a NeuraLight uzavřely partnerství zaměřené na výzkum v oblasti léčby Parkinsonovy choroby. Cílem spolupráce je ověřit účinnost experimentálního léčiva MTX325 pomocí moderních diagnostických metod založených na sledování pohybu očí.
Mechanismus účinku léčiva MTX325
Parkinsonova choroba je spojena s hromaděním poškozených mitochondrií v buňkách, k němuž dochází v důsledku selhání procesu zvaného mitofagie. Tento proces je klíčový pro odstraňování nefunkčních mitochondrií, jejichž akumulace vede k odumírání neuronů produkujících dopamin a následnému rozvoji motorických potíží.
Léčivo MTX325 se zaměřuje na enzym USP30, který běžně mitofagii brzdí. Inhibice tohoto enzymu má za cíl obnovit přirozenou schopnost buňky čistit poškozené mitochondrie. Předklinické studie publikované v odborném časopise Nature naznačují, že blokování USP30 může poskytovat ochranu dopaminergních neuronů před poškozením typickým pro Parkinsonovu chorobu.
Průběh klinického zkoušení
Léčivo MTX325 již prošlo fází Ia, při které bylo u zdravých dobrovolníků potvrzeno, že molekula je schopna pronikat do mozku. Aktuálně probíhá studie fáze Ib, která se zaměřuje na pacienty s Parkinsonovou chorobou a zahrnuje pracoviště ve Spojeném království, Evropě a Austrálii.
Využití digitálních biomarkerů
Pro přesnější vyhodnocení výsledků studie využívají výzkumníci platformu společnosti NeuraLight. Dosavadní praxe v hodnocení Parkinsonovy choroby spoléhá na klinické škály založené na subjektivním pozorování lékaře, který hodnotí pohyblivost a motorické projevy pacienta.
Technologie společnosti NeuraLight využívá umělou inteligenci a počítačové vidění k analýze pohybů očí. Tyto pohyby odrážejí stav neurologických okruhů, které jsou u Parkinsonovy choroby postiženy. Tento přístup umožňuje objektivnější kvantifikaci změn v mozkových funkcích v průběhu léčby. Platforma je navržena tak, aby byla schopna detekovat jemné funkční změny, které běžné klinické testy nemusí zaznamenat.
Širší souvislosti v neurodegenerativním výzkumu
Vývoj tohoto léčiva představuje propojení výzkumu neurodegenerativních onemocnění s poznatky o biologii stárnutí. Mitochondriální dysfunkce je považována za jeden z faktorů přispívajících k procesu stárnutí organismu, a to nejen v kontextu neurodegenerace, ale i u dalších stavů, jako jsou srdeční selhání nebo svalová atrofie. Společnost NeuraLight uvádí, že metodu sledování očních pohybů hodlá aplikovat i u dalších diagnóz, mezi které patří Alzheimerova choroba, ALS nebo Huntingtonova choroba, kde je přesné měření progrese onemocnění standardními metodami náročné.