Výsledky klinického hodnocení přípravku ALZ-801
Společnost Alzheon zveřejnila výsledky integrované analýzy dat z klinické studie fáze 3 s názvem APOLLOE4 a předchozích studií fáze 2. Výzkum se zaměřil na hodnocení účinnosti látky valiltramiprosate u pacientů s časným stadiem Alzheimerovy choroby, kteří jsou nositeli genetického znaku APOE4. Podle publikovaných dat vedlo podávání tohoto přípravku k časnému a dlouhodobému snížení hladin biomarkeru p-tau217 v krevní plazmě, stejně jako ke zlepšení poměru p-tau217/Aβ42.
Korelace mezi biomarkerem a klinickým stavem
Autoři analýzy uvádějí, že změny v hladinách sledovaných biomarkerů vykazovaly korelaci s pomalejším poklesem kognitivních a funkčních schopností pacientů. Toto hodnocení vycházelo z parametrů ADAS-Cog13 a CDR-SB. Současně byla u léčených subjektů zaznamenána redukce atrofie hipokampu a zachování tloušťky mozkové kůry. U pacientů s mírnou kognitivní poruchou byly v 78. týdnu studie naměřeny nižší hladiny lehkého řetězce neurofilament v porovnání s kontrolní skupinou, přičemž tyto výsledky korelovaly s kognitivním stavem účastníků.
Průběh studií a bezpečnostní profil
Studie APOLLOE4 byla koncipována jako 78týdenní dvojitě zaslepené randomizované šetření s následnou dlouhodobou extenzí, která byla ukončena v lednu 2026. Celková data z extenze studie fáze 2 pokrývají období přibližně čtyř let. Společnost Alzheon uvádí, že valiltramiprosate si během sledovaného období udržel příznivý bezpečnostní profil. V porovnání s placebem nebyl zaznamenán nárůst výskytu edémů souvisejících s amyloidem (ARIA-E) a nebyly pozorovány žádné symptomatické případy ARIA.
Další vývoj a schvalovací proces
Látka valiltramiprosate se aktuálně nachází ve fázi 3 klinického vývoje. V roce 2017 jí americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil status Fast Track. Společnost Alzheon v návaznosti na tyto výsledky plánuje pokračovat v dalším klinickém testování zaměřeném na nositele genotypu APOE4.