Změna vývojového plánu léčivého přípravku PrimeC u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou
Společnost NeuroSense oznámila úpravu svého klinického vývojového programu pro přípravek PrimeC, která má za cíl zrychlit proces případného schválení regulačními orgány při současném snížení nákladů. Nová strategie se opírá o výsledky předchozí studie PARADIGM, ve které byla dle vyjádření společnosti pozorována zpomalená funkční degradace u sledovaných pacientů, statisticky významná modulace TDP-43 spojeného s extracelulárními váčky a dlouhodobé přežití účastníků studie.
Struktura nového vývojového programu
Aktualizovaný program vývoje PrimeC se skládá ze tří hlavních částí. První tvoří využití metod umělé inteligence pro modelování dat z druhé fáze klinického hodnocení PARADIGM, což má sloužit k podrobnější charakterizaci vlivu složení přípravku. Druhou součástí je nová klinická studie, která bude testovat účinnost přípravku v přímém srovnání s aktivním komparátorem, konkrétně s látkou edaravone. Třetím pilířem je optimalizovaná klíčová studie fáze 3 s názvem PARAGON. Ta je navržena tak, aby byla rozsahem menší a časově méně náročná než původně plánované protokoly. Do této studie budou přednostně zařazováni pacienti v ranějších stadiích onemocnění, což má podpořit dřívější podání žádosti o registraci.
Regulační status a výhled
Společnost NeuroSense již obdržela souhlas amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) se zahájením studie PARAGON. Současně byl dokončen proces předběžného podání nové žádosti o registraci léčiva (New Drug Submission) u kanadského úřadu Health Canada. Cílovým termínem pro podání samotné žádosti o registraci je prosinec 2026.
Možná rizika
Management společnosti upozorňuje na faktory, které mohou realizaci nového plánu ovlivnit. Mezi uváděná rizika patří zejména nejistota spojená s průběhem klinických studií, možné prodlevy v procesu schvalování ze strany regulačních autorit a potřeba zajištění dalšího financování pro dokončení programu.