Financování výzkumu amyotrofické laterální sklerózy
Společnost Mitochon Pharmaceuticals získala grant Hoffman ALS Clinical Trial Award v hodnotě jednoho milionu dolarů. Prostředky byly uděleny asociací ALS Association a jsou určeny na podporu klinické studie zaměřené na sporadickou formu amyotrofické laterální sklerózy (ALS), která potrvá 24 týdnů.
Cílem studie je navázat na předchozí klinické práce realizované v Evropě. Podle údajů společnosti vykázali účastníci trpící sporadickou formou ALS, kterým byla podávána látka MP-101 ve formě kapslí, rychlý pokles hladiny neurofilament v lehkém řetězci. Tato látka je vyvíjena jako perorální přípravek s malou molekulou schopnou pronikat hematoencefalickou bariérou.
Mechanismus účinku látky MP-101
Podle technické dokumentace společnosti Mitochon působí přípravek MP-101 na úrovni mitochondriálních funkcí. Mechanismus účinku spočívá v ovlivnění oxidačního stresu, regulaci vápníkové toxicity a podpoře energetického metabolismu buňky. Současně látka indukuje tvorbu ochranných faktorů v nervové tkáni.
Další postup a harmonogram
Získané finanční prostředky mají posloužit k přípravě a realizaci klinické studie fáze 2. Společnost Mitochon Pharmaceuticals plánuje zahájení tohoto výzkumu na začátek roku 2027. Program Hoffman awards, v jehož rámci byla podpora přidělena, je zaměřen na urychlení klinického vývoje léčivých přípravků pro pacienty s ALS. Oznámení o udělení grantu bylo vydáno z centrály společnosti v Blue Bell v Pensylvánii.