Výsledky klinické studie ELPIS II u pacientů s hypoplastickým syndromem levého srdce
Společnost Longeveron zveřejnila aktualizované výsledky fáze 2b klinické studie ELPIS II. Předmětem výzkumu bylo podání buněčné terapie Laromestrocel jako doplňkové léčby během paliativní operace druhého stupně u 40 kojenců s hypoplastickým syndromem levého srdce. Studie byla realizována ve spolupráci s institucí National Heart, Lung, and Blood Institute a byla podpořena financováním z prostředků National Institutes of Health.
Analýza účinnosti a bezpečnosti
Sledování primárního cíle studie, kterým byla změna ejekční frakce pravé komory po 12 měsících, neprokázalo statisticky významný rozdíl mezi léčenou skupinou a kontrolní skupinou.
Výzkumný tým se zaměřil také na předem definovaný sekundární cíl, kterým byl výskyt závažných nežádoucích kardiálních příhod. V této kategorii bylo zaznamenáno statisticky významné snížení výskytu příhod ve skupině léčené přípravkem Laromestrocel. U pacientů léčených standardním postupem bylo evidováno osm příhod, zatímco ve skupině s aplikací Laromestrocelu došlo k jedné příhodě. Hodnota statistické významnosti P byla stanovena na 0,043.
Z hlediska bezpečnosti a snášenlivosti nebyla v průběhu 12 měsíců identifikována žádná závažná nežádoucí příhoda, která by přímo souvisela s aplikovanou léčbou. U pacientů léčených Laromestrocelem byl zaznamenán nižší počet klinických a bezpečnostních komplikací v porovnání se skupinou, které byla poskytnuta pouze standardní péče.
Další postup a prezentace dat
Společnost Longeveron plánuje zahájit jednání s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) za účelem přezkoumání výsledků studie a stanovení dalšího postupu v rámci vývojového programu pro léčbu hypoplastického syndromu levého srdce.
Detailní data z této fáze klinického hodnocení budou prezentována v rámci vědeckého zasedání American Heart Association, které se koná 8. listopadu 2026. Prezentace byla vybrána pro zařazení do bloku aktuálních vědeckých poznatků.