Výsledky první fáze klinického testování přípravku ER-100
Společnost Life Biosciences zveřejnila průběžná data z první fáze klinické studie zaměřené na hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti přípravku ER-100 u pacientů s glaukomem s otevřeným úhlem. Studie (NCT07290244) sleduje využití metody epigenetické obnovy buněk prostřednictvím řízené exprese tří transkripčních faktorů, známých jako OSK (OCT4, SOX2, KLF4).
Průběh studie a bezpečnostní profil
Do první části studie byli zařazeni tři účastníci. Aplikace přípravku proběhla formou jednorázové intravitreální injekce v dávce 2×10^11 vg. Součástí protokolu bylo každodenní podávání doxycyklinu k indukci exprese faktorů OSK po dobu 56 dnů a rovněž postupné vysazování prednisonu za účelem minimalizace imunitní odpovědi na vektor AAV-2.
K datu 56. dne nebyla u žádného z účastníků hlášena závažná nežádoucí příhoda ani toxicita limitující dávku. Všechny zaznamenané vedlejší účinky byly vyhodnoceny jako důsledek procedury, podávání steroidů nebo již existujících zdravotních obtíží. Na základě těchto zjištění doporučila nezávislá komise pro monitoring bezpečnosti (Data Safety Monitoring Board) přechod na druhou úroveň dávkování (6×10^11 vg).
Pozorování v oblasti zrakového pole
Vedle sledování bezpečnosti se studie zaměřila na monitorování zrakových funkcí prostřednictvím testů zrakového pole Humphrey. U dvou ze tří účastníků bylo k 56. dni zaznamenáno zlepšení v měření citlivosti zrakového pole, přičemž u obou těchto subjektů vykazovalo 28 procent nebo více testovaných bodů zlepšení o více než 4 decibely.
Kontext léčby optických neuropatií
Optické neuropatie, mezi které patří glaukom s otevřeným úhlem i nearteritická přední ischemická neuropatie zrakového nervu (NAION), představují neurodegenerativní stavy spojené s poškozením gangliových buněk sítnice. Tyto buňky postrádají přirozenou schopnost regenerace, což u stávajících diagnóz často vede k trvalé ztrátě zraku. Současný výzkum společnosti Life Biosciences se zaměřuje na zvrácení tohoto procesu prostřednictvím epigenetického resetování buněčných vzorců exprese genů, čímž mají být buňky navráceny do funkčnějšího stavu. Další vývoj programu ER-100 pokračuje dle plánu v rámci probíhající klinické studie.