Nová data ze studie ATH434-201 společnosti Alterity
Společnost Alterity prezentovala na mezinárodním kongresu International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders doplňující analýzy dat z klinické studie fáze 2, která se zaměřila na hodnocení přípravku ATH434. Výzkumníci uvedli, že zpřesnění metodiky statistického vyhodnocení, konkrétně zahrnutí hladiny lehkého řetězce neurofilament v mozkomíšním moku jako kovariáty, umožnilo přesnější určení léčebného efektu u sledované populace.
Výsledky a statistické ukazatele
V rámci modifikované populace pacientů (N=61) vykázala skupina léčená dávkou 50 mg přípravku ATH434 rozdíl −4,64 bodu oproti placebu na škále UMSARS Part I v 52. týdnu sledování. Statistická významnost tohoto výsledku byla stanovena na úrovni p=0,032. Podle interpretace společnosti odpovídá tento rozdíl padesátiprocentnímu zpomalení funkčního úpadku u pacientů s multisystémovou atrofií.
Součástí analýzy byla rovněž korelace mezi počáteční koncentrací neurofilament v mozkomíšním moku a klinickým vývojem onemocnění. Zjištění naznačují, že každé zvýšení koncentrace o 1 000 pg/mL je spojeno s progresí o přibližně 0,9 bodu na škále UMSARS Part I.
Zobrazovací metody a bezpečnostní profil
V oblasti zobrazování pomocí metody kvantitativního mapování susceptibility (QSM) nebylo dosaženo primárního cílového parametru, kterým byla změna hladiny železa v substantia nigra. Analýza však zaznamenala regionální rozdíly a nárůst v oblasti dentate nucleus u skupiny léčené dávkou 50 mg. Společnost uvádí, že tyto změny mohou indikovat proces redistribuce železa v mozkové tkáni.
Do randomizované, dvojitě zaslepené a placebem kontrolované studie bylo celkem zařazeno 77 dospělých pacientů, přičemž doba sledování trvala 12 měsíců. Podle hlášených výsledků byl přípravek ATH434 hodnocen jako dobře tolerovaný. Výskyt nežádoucích účinků byl srovnatelný s placebovou skupinou a nebyly zaznamenány žádné závažné nežádoucí účinky přímo připisované podávané látce. Společnost Alterity v současnosti připravuje návrh klíčové studie fáze 3 pro pacienty s multisystémovou atrofií.