Zahájení klinického hodnocení 4SIGHT u diabetického makulárního edému
Společnost 4DMT zahájila nábor prvních účastníků do globální klinické studie 4SIGHT, která se zaměřuje na hodnocení terapeutika 4D-150 u pacientů s diabetickým makulárním edémem, kteří dosud nepodstoupili žádnou léčbu. Studie probíhá jako randomizované, dvojitě maskované klinické hodnocení s aktivním komparátorem, kterým je aflibercept v dávce 2 mg podávaný v intervalu osmi týdnů.
Výzkum zahrnuje celkem 514 pacientů. Primárním cílem studie je prokázání non-inferiority v průměrné změně nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) oproti výchozímu stavu v 52. týdnu. Mezi klíčové sekundární cíle patří posouzení snížení zátěže spojené s léčbou a sledování podílu pacientů, u nichž dojde ke zlepšení závažnosti diabetické retinopatie o dva a více stupňů v 52. týdnu. Protokol studie vyžaduje, aby účastníci po úvodních třech dávkách afliberceptu prokázali reakci na tuto léčbu, než budou zařazeni do procesu randomizace.
Průběžné výsledky a bezpečnostní profil
Společnost zveřejnila aktualizovaná data z druhé části studie SPECTRA, která se týkala 22 subjektů po dobu dvou let. U těchto pacientů nebyla zaznamenána nitrooční zánětlivost ani žádné závažné oční nežádoucí příhody, což naznačuje příznivý bezpečnostní profil. U subjektů léčených dávkou odpovídající fázi 3 došlo k průměrnému nárůstu BCVA o 10,8 písmene a průměrnému snížení tloušťky centrálního subpole sítnice o 176 mikrometrů. Zároveň bylo pozorováno výrazné snížení potřeby doplňkových injekcí v porovnání s předpokládaným standardním podáním afliberceptu.
Regulatorní status a kontext onemocnění
Terapeutikum 4D-150 získalo od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označení Regenerative Medicine Advanced Therapy. Společnost informovala o dosažení shody s FDA a Evropskou lékovou agenturou (EMA) ohledně náležitostí pro budoucí regulatorní podání. Diabetický makulární edém je onemocnění, které podle dostupných výzkumů postihuje přibližně jeden milion osob ve Spojených státech.