Tříleté výsledky genové terapie u diabetické retinopatie
Společnost Regenxbio prezentovala na 59. výročním setkání Retina Society v Los Angeles výsledky tříletého sledování účinnosti přípravku Surabgene (lomparvovec) u pacientů s neproliferativní diabetickou retinopatií. Data vycházejí z dlouhodobého sledování v rámci fáze II studie nazvané ALTITUDE, přičemž rozhodným datem pro analýzu byl 17. srpen 2026.
Průběh studie a výsledky léčby
Terapeutický postup spočíval v jednorázové suprachoroidální aplikaci léku přímo v ordinaci. U pacientů, kteří obdrželi dávku úrovně 3 o síle 1,0 x 10^12 GC/oko, byla sledována dlouhodobá účinnost. Z deseti účastníků této skupiny, kteří absolvovali tříletou kontrolu, dosáhlo 60 procent pacientů zlepšení o více než dva stupně na hodnotící škále Diabetic Retinopathy Severity Scale. U těchto osob nebylo nutné aplikovat žádnou další doplňkovou léčbu a během sledovaného období se u nich nevyskytly žádné komplikace ohrožující zrak.
Bezpečnostní profil terapie
Výsledky studie rovněž obsahují informace o bezpečnosti podání. U celého souboru 17 pacientů, kteří byli sledováni po dobu tří let za současného využití krátkodobé profylaktické léčby lokálními steroidy, nebyl zaznamenán žádný případ nitroočního zánětu.
Další vývoj klinického hodnocení
Aktuální data potvrzují poznatky z předchozích sledování v horizontu dvou a půl let. Společnost Regenxbio uvedla, že dávkování odpovídající úrovni 3 je v současnosti předmětem dalšího klinického testování, konkrétně v rámci fáze IIb/III studie s označením NAAVIGATE. Cílem těchto navazujících studií je ověřit dosavadní zjištění na širším vzorku populace.