Změna strategie klinického hodnocení léčby ALS
Společnost NeuroSense Therapeutics oznámila změnu v přístupu ke klinickému testování svého přípravku PrimeC, který je určen pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy. Namísto tradičního modelu jediného dlouhodobého potvrzovacího klinického hodnocení se firma rozhodla rozdělit vývojový proces na tři užší a časově méně náročné studie. Cílem této úpravy je zkrácení doby nezbytné pro získání regulačního schválení a zpřístupnění léčby pacientům.
Přípravek PrimeC kombinuje dvě již schválené účinné látky, konkrétně ciprofloxacin a celecoxib, do jedné formy s prodlouženým uvolňováním. Mechanismus účinku spočívá v cíleném působení na několik patologických procesů současně, jako jsou záněty nervové soustavy, akumulace železa v neuronech a poruchy regulace RNA.
Nová metodika vývoje
První část strategie využívá analýzu již dostupných farmakokinetických dat pomocí metod umělé inteligence. Cílem je prokázat specifický vzorec absorpce léčiva v porovnání s podáváním obou složek odděleně. Tato fáze nevyžaduje provádění nové klinické studie, ale zaměřuje se na vytěžení informací z existujících souborů dat.
Druhá část spočívá v přímém srovnání přípravku PrimeC s léčivem edaravone, které je již na trhu dostupné. Většina studií v oblasti ALS využívá jako kontrolní skupinu placebo, avšak NeuroSense zvolila metodu head-to-head. Úspěch v této studii by poskytl komparativní údaje o účinnosti, které jsou relevantní pro klinickou praxi a rozhodování o úhradách zdravotní péče.
Třetí částí je úprava stávající fáze 3 klinického hodnocení známého pod názvem PARAGON. Návrh počítá s menším rozsahem studie a zařazením pacientů v časnější fázi onemocnění, což by mělo usnadnit sledování progrese v kratším časovém horizontu. Společnost plánuje konzultovat s americkým úřadem FDA, zda jsou dosavadní data dostatečná pro plné schválení, nebo zda bude nutné zvolit cestu zrychleného schválení s následnou potvrzovací studií.
Současně probíhá proces schvalování v Kanadě, kde společnost dokončila přípravnou fázi a připravuje formální podání žádosti.
Kontext a výhled
Zvolená strategie představuje testování hypotézy, zda lze kombinací analýzy dat pomocí umělé inteligence a restrukturalizací klinických studií dosáhnout rychlejšího uvedení léčiva na trh při zachování vědecké objektivity. Pro neurodegenerativní onemocnění, u nichž je rychlost progrese faktorem ovlivňujícím zachování funkčních schopností pacientů, je otázka časové náročnosti vývoje zásadní.
Dosažení stanovených cílů bude záviset na vyjádření regulačních autorit k upravenému designu studií a na výsledcích přímého srovnání s etablovanou léčbou. Model rozdělení vývoje na menší celky může v budoucnu sloužit jako precedens pro další společnosti vyvíjející léčbu onemocnění spojených s biologickým stárnutím.