Schválení přípravku Isembyld pro léčbu spinální svalové atrofie
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil registraci přípravku Isembyld, jehož účinnou látkou je apitegromab-mstn. Lék je určen k léčbě spinální svalové atrofie u dospělých pacientů a dětí od dvou let věku, kteří současně podstupují cílenou léčbu zaměřenou na gen survival motor neuron 2.
Výsledky klinické studie
Rozhodnutí úřadu vychází z dat získaných ve fázi 3 klinického hodnocení s názvem SAPPHIRE. V rámci hlavní sledované populace pacientů ve věku od 2 do 12 let, která zahrnovala 103 účastníků, vykazovala skupina léčená dávkou 10 mg/kg zlepšení o 2,2 bodu na škále Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) v porovnání se skupinou užívající placebo. Statistická významnost byla stanovena na úrovni p = 0,0121.
Analýza dále ukázala, že zvýšení skóre na škále HFMSE o tři a více bodů dosáhlo 34,2 procenta pacientů léčených přípravkem Isembyld. U kontrolní skupiny s placebem tohoto výsledku dosáhlo 13,5 procenta pacientů, přičemž poměr šancí byl vypočten na 3,8 při p-hodnotě 0,0125.
Bezpečnostní profil a vedlejší účinky
Společnost Scholar Rock Inc. uvedla, že bezpečnostní data byla shromážděna u více než 500 osob. Mezi nejčastěji hlášené nežádoucí účinky patřily infekce horních cest dýchacích, zvracení, kašel a hypersenzitivní reakce. V průběhu sledování byl zaznamenán výskyt zlomenin u 9 procent pacientů léčených dávkou 10 mg/kg, zatímco ve skupině s placebem činil výskyt zlomenin 2 procenta.
Dostupnost léčiva
Distribuce přípravku na americký trh byla zahájena a očekává se, že první dodávky budou dostupné v řádu několika dnů. Výrobce v souvislosti s uvedením léku na trh zavedl programy podpory pacientů. Společnost Scholar Rock rovněž obdržela poukaz na prioritní přezkoumání v rámci kategorie vzácných dětských onemocnění.