Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) zahájil proces posuzování žádosti o schválení přípravku MOGENRY, známého pod označením sonpiretigene isteparvovec (MCO-010). Jedná se o nitrooční optogenetickou genovou terapii určenou pro pacienty s retinitis pigmentosa, kteří trpí závažnou ztrátou zraku. Informaci o přijetí žádosti Biologics License Application zveřejnila společnost Nanoscope Therapeutics dne 9. září 2026.
Podklady pro schvalovací proces
Žádost předložená regulačním orgánům vychází z klinických dat získaných v několika fázích výzkumu. Součástí dokumentace jsou výsledky klinické studie fáze 1/2a a randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie fáze 2b/3 s názvem RESTORE. Doprovodné údaje byly získány rovněž z dlouhodobého sledování v rámci studie REMAIN.
Společnost Nanoscope Therapeutics uvádí, že studie RESTORE splnila stanovené primární i klíčové sekundární cíle. Výsledky vykazují zlepšení zrakové ostrosti u pacientů v 52. a 76. týdnu sledování. Výrobce dále informuje, že v průběhu testování nebyly zaznamenány žádné závažné nežádoucí účinky související s touto léčbou.
Charakteristika terapie a další vývoj
Přípravek MOGENRY je navržen jako jednorázová nitrooční aplikace, kterou lze provést v ambulantních podmínkách. Podle údajů poskytnutých společností terapie nevyžaduje předchozí genetické testování, invazivní chirurgický zákrok ani opakované dávkování. Pokud bude přípravek schválen, stane se první genově agnosticistní terapií pro pacienty s retinitis pigmentosa a závažnou poruchou zraku.
Program vývoje této terapie již obdržel několik regulačních označení. Společnost Nanoscope Therapeutics plánuje v roce 2026 realizaci dalších navazujících studií.