Optimalizace produkce cirkulární RNA pro terapeutické účely
Společnost Rznomics Inc., jihokorejská biofarmaceutická firma zaměřená na klinický vývoj, zveřejnila výsledky výzkumu zaměřeného na zdokonalení metod in vitro produkce cirkulární RNA. Studie publikovaná 4. září v odborném časopise Nucleic Acids Research popisuje nové postupy při výběru cílových míst a inženýrství P1 konstruktů v rámci procesu samocílení a sestřihu RNA.
Technické parametry nové metody
Výzkumný tým se v publikované práci věnoval systematickému přístupu k produkci cirkulární RNA. Hlavním zjištěním je zvýšení efektivity samocirkularizace u genů o délce přibližně 8 kilobází, a to až dvojnásobně oproti dříve využívané metodě permuted intron-exon. Tyto úpravy se týkají proprietární technologie společnosti označené jako Self-Targeting and Splicing.
Důsledky pro výrobu RNA léčiv
Podle autorů studie umožňuje tato optimalizace efektivnější produkci cirkulární RNA napříč širším spektrem délek molekul, což je relevantní pro vývoj vakcín a proteinových terapeutik. Klíčovým technickým přínosem je eliminace nadbytečných sekvencí v průběhu procesu tvorby cirkulární RNA. Absence těchto vedlejších sekvencí může podle autorů snížit riziko nežádoucích imunitních reakcí vyvolaných specifickými sekvencemi a zároveň usnadnit škálovatelnost výrobních procesů.
Další vývojové plány
Společnost Rznomics Inc. v návaznosti na publikované výsledky uvedla, že se hodlá zaměřit na širší terapeutické využití této technologické platformy. Současně firma pokračuje ve svých stávajících programech zaměřených na vývoj genových terapií na bázi RNA. Publikovaná data představují základ pro další validaci postupu v rámci výzkumných a vývojových aktivit společnosti.