Schválení žádosti o registraci přípravku Ralinepag
Společnost United Therapeutics oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal k posouzení novou žádost o registraci léčivého přípravku Ralinepag. Tento lék je určen k léčbě plicní arteriální hypertenze. Úřad stanovil termín pro rozhodnutí o schválení v rámci procesu Prescription Drug User Fee Act na 24. června 2027.
Výsledky klinické studie
Podkladem pro podání žádosti jsou data z klinické studie třetí fáze s názvem ADVANCE OUTCOMES, které se zúčastnilo 687 pacientů. Podle údajů společnosti studie splnila svůj primární cíl, kterým bylo hodnocení klinického zhoršení stavu. U pacientů léčených přípravkem Ralinepag bylo zaznamenáno snížení rizika klinického zhoršení o 55 procent v porovnání se skupinou, které bylo podáváno placebo.
V rámci sekundárních cílů studie byly sledovány změny v hodnotách NT-proBNP a výsledky testu šestiminutové chůze. V obou těchto parametrech bylo dosaženo statisticky významného zlepšení ve srovnání s placebem.
Bezpečnostní profil
Společnost uvedla, že bezpečnostní profil léku odpovídá známým nežádoucím účinkům typickým pro skupinu prostacyklinových léčiv. Během studie nebyly identifikovány žádné nové bezpečnostní signály. Přípravek Ralinepag v současnosti zůstává ve fázi klinického zkoumání a doposud nebyl americkým úřadem FDA schválen k běžnému užívání.