Nová data v oblasti léčby Alzheimerovy choroby
Společnost Voyager Therapeutics představila na konferenci Alzheimer’s Association International Conference 2026 v Londýně výsledky preklinického výzkumu své genové terapie s označením VY1706. Výsledky ukazují, že jednorázová nitrožilní dávka této terapie vedla u primátů ke snížení hladiny tau proteinu až o 75 procent, přičemž tento účinek přetrval minimálně šest měsíců.
Mechanismus účinku a průchod hematoencefalickou bariérou
Léčebný přípravek VY1706 se zaměřuje na tau protein, který se v průběhu rozvoje Alzheimerovy choroby abnormálně hromadí v mozkových buňkách a šíří se do dalších oblastí mozku, což přispívá ke kognitivnímu úpadku. Terapie funguje na principu potlačení produkce tohoto proteinu přímo v buňkách.
Klíčovým aspektem výzkumu je způsob dopravy léčiva do centrální nervové soustavy. Mozek je chráněn hematoencefalickou bariérou, která znemožňuje průchod většině biologických léčiv. Terapie VY1706 využívá přirozený receptor ALPL, který se vyskytuje na cévách lemujících mozek. Tento receptor slouží jako transportní brána, skrze kterou je genetický náklad terapie po nitrožilním podání schopen proniknout do mozkové tkáně.
Bezpečnostní profil a další postup
V rámci šestiměsíčního sledování u zvířecích modelů nebyly zaznamenány negativní nálezy v mozku, nervové soustavě, játrech ani jiných orgánech, a to ani při podání nejvyšší testované dávky. Na základě těchto preklinických dat udělil americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v červnu povolení k zahájení klinického hodnocení.
Společnost Voyager Therapeutics plánuje zahájit podávání přípravku pacientům v raném stadiu Alzheimerovy choroby v druhé polovině letošního roku. Odborná veřejnost v této souvislosti upozorňuje, že ačkoliv jsou preklinická data o snížení tau proteinu a mechanismu průchodu bariérou významná, účinnost a bezpečnost u lidí musí teprve potvrdit probíhající klinické studie. Výsledky těchto testů budou určující pro posouzení potenciálu této metody v léčbě dalších neurodegenerativních onemocnění, jako jsou Parkinsonova choroba nebo amyotrofická laterální skleróza.