Nový přístup k regenerativní terapii makrofágy
Společnost Resolution Therapeutics oznámila zahájení programu zaměřeného na takzvanou in vivo regenerativní terapii makrofágy. Cílem tohoto vývoje je rozšířit možnosti léčby chronických zánětlivých a fibrotických onemocnění, u kterých je v současnosti transplantace orgánů často jediným dostupným terapeutickým řešením.
Na rozdíl od dosavadní metody, při níž jsou buňky pacienta odebírány a laboratorně upravovány, využívá nový program přímé přeprogramování imunitních buněk přímo v lidském těle. K tomuto účelu slouží mediátorová RNA (mRNA) doručovaná pomocí lipidových nanočástic. Tyto částice fungují jako transportní systém, který doručí genetické instrukce specificky do makrofágů, tedy buněk, které hrají klíčovou roli v procesech zánětu a následné regenerace tkání.
Strategie rozvoje a výzkumu
Aktuálně společnost pokračuje v klinické studii EMERALD, která testuje kandidátní přípravek RTX001. Tato terapie spočívá v odběru vlastních makrofágů pacienta, jejich následné modifikaci mimo tělo a opětovné aplikaci. Jde o vysoce personalizovaný proces, který je však náročný na výrobu a logistiku. Nový in vivo program má za cíl tento postup zjednodušit formou přímé injekce, což by v případě úspěchu mohlo zajistit dostupnost léčby pro širší skupinu pacientů.
Pro vývoj in vivo platformy zvolila společnost metodu paralelního testování několika formulací lipidových nanočástic od nezávislých vývojářů. Tato strategie je označována jako fail-fast, tedy systém rychlého vyřazování méně efektivních variant, což má umožnit rychlejší identifikaci nejvhodnější technologie pro doručování genetické informace. První výsledky testování těchto systémů se očekávají v průběhu letošního roku.
Význam regenerace makrofágů pro medicínu
Výzkum se zaměřuje na úlohu makrofágů při odstraňování poškozených tkání a tlumení chronického zánětu. U mnoha onemocnění spojených s věkem dochází k narušení této funkce, kdy se namísto opravy tkáně tvoří jizvy, tedy fibróza. Přístup společnosti Resolution Therapeutics nespočívá pouze v léčení konkrétní diagnózy, ale v obnově přirozené regenerační schopnosti imunitního systému.
Úspěch tohoto vývoje by mohl znamenat posun od náročných buněčných terapií k modulárním a škálovatelným systémům. S plánovaným zveřejněním průběžných dat ze studie EMERALD i výsledků in vivo platformy v letošním roce získají odborníci a investoři podklady pro hodnocení dvou odlišných směrů regenerativní medicíny, které se liší v přístupu k výrobě i distribuci léčivých přípravků.